Jak mohou poznatky z reálné praxe u pacientů s AATD zlepšit přístup k péči?
Profesorka Joanna Chorostowska-Wynimko ve své prezentaci zdůraznila zásadní aspekty, které mohou výrazně zlepšit výsledky péče o pacienty s deficitem alfa-1-antitrypsinu.
Medicína založená na důkazech jsou nejen RCT...
Za nejkvalitnější vědecké poznatky v medicíně jsou považovány takové, jež se zakládají na důkazech (EBM − evidence-based medicine), a zlatý standard pro hodnocení účinnosti léčebné intervence potom představují randomizované kontrolované studie (RCT). Vzácná onemocnění však z hlediska provádění RCT představují výzvy, ať už pro rozmanitost klinického obrazu nemoci nebo obtížný nábor dostatečně velkého vzorku porovnatelných pacientů (vhodní jedinci jsou rozptýleni po celém světě) a jejich nábor je poté ještě nižší, když už je licencovaný lék na trhu. Při tvorbě designu studie se tak řeší řada otázek včetně doby trvání léčby i sledování pacientů, vhodných cílů atd. Zejména u plicních onemocnění mohou rigidní kritéria pro zařazení nebo vyloučení omezit generalizovatelnost údajů z pivotních studii.
... ale i neintervenční studie vycházející z registrů
Cenné poznatky lze ovšem získat i z jiných hodnocení, rovněž spadajících pod EBM. Takovou možnost představují například neintervenční studie vycházející z registrů pacientů. Podle názoru přednášející jsou podceňované jakožto vhodný prostředek k vyplnění mezer v datech, jež zanechávají RCT, a mohou navigovat péči o pacienty na různých úrovních, od každodenního klinického rozhodování až po zdravotní politiku.
Uplatňují se v nich různé metodologie, sbírají se data z reálné praxe, mohou potvrzovat nálezy z RCT, poskytovat longitudinální výsledky, hodnotit další efekty již schválených léčiv nebo intervencí, sledovat průběh onemocnění, reflektovat rutinní klinickou praxi i vliv nemoci a léčby na pacienty. U vzácných onemocnění mají zásadní význam – z respiračních chorob byly registry nezbytné pro získání důležitých poznatků například o cystické fibróze, idiopatické plicní fibróze nebo právě AATD.
Nové přístupy k managementu AATD zaměřené na pacienta
V případě managementu AATD jsou užitečné nové přístupy zaměřené na pacienta – vytvoření registru, program managementu nemoci, zlepšení léčebných možností i kontrola kvality laboratorních diagnostických procedur. Při Evropské respirační společnosti (ERS) vznikla nová platforma pro spolupráci v této oblasti – European Alfa-1 Research Collaboration (EARCO, www.earco.org). Má podporovat výzkum AATD, vytvářet registr, vystavět síť výzkumníků a klinických expertů jako vodítko pro klinické a výzkumné priority a vytvořit standardní operační postupy pro jednoduché procesování. Na základě registru EARCO, na němž se podílí i Česko, se má během 3 let vytvořit síť více než 20 zemí se 3 tisíci pacientů, odkud bude možné získávat prospektivní standardizovaná longitudinální data z reálné praxe.
EARCO provedla dva souběžné elektronické průzkumy s cílem identifikovat nejdůležitější výzkumné potřeby. Dotazníky zahrnující 164 otázek vyplnilo 94 z obeslaných 230 evropských odborníků na AATD z 24 zemí. Jejich odpovědi mimo jiné akcentovaly potřebu objasnit příčiny variabilní progrese a špatných výsledků, zlepšit diagnostiku a dosáhnout včasného zahájení i optimálního dávkování augmentační terapie. Ve stejném období vyplnilo dotazníky také 438 pacientů s AATD a jejich pečovatelů (84 % respondentů tvořili nemocní a 16 % rodiče, příbuzní a jiní pečovatelé) ze 26 zemí. Pro ně jsou stěžejními body zlepšení povědomí o AATD, zejména mezi praktickými lékaři, přístup do specializovaných center pro diagnostiku a léčbu AATD a možnost získat spolehlivé a snadno pochopitelné informace o životě s touto nemocí. Pro účastníky ze zemí, kde augmentační terapie získala úhradu, bylo prioritou zlepšení povědomí o AATD, zatímco pro respondenty ze zemí bez úhrady jsou nejdůležitější právě přístup k augmentační terapii a do specializovaných center.
V současné době má EARCO 22 probíhajících projektů.
A co dál…
Důležitá je možnost testování AATD ve specializovaných/referenčních centrech tvořících Evropskou referenční síť pro vzácná onemocnění plic (ERN-LUNG). Přístup k těmto pracovištím a užitečnost interakce s nimi ukázal průzkum provedený mezi 166 lékaři v 18 evropských zemích, který zjišťoval způsoby péče o pacienty s AATD. Ukázal, že přístupy k testování AATD jsou pozoruhodně heterogenní a mezi zeměmi se významně liší. K monitorování léčby se používá především spirometrie (98 %), měření transferfaktoru plic pro oxid uhelnatý (TLCO) (79 %) nebo hodnocení symptomů (82 %). O centrech ERN-LUNG nemělo povědomí 28 % respondentů a celkově se jejich využívání velmi lišilo, ovšem pokud už k němu docházelo, bylo hodnoceno jako užitečné. Zaznamenáno bylo malé přeshraniční využívání.
Přednášející na závěr konstatovala, že AATD je vzácné onemocnění s reálnou potřebou konat. K tomu jsou zapotřebí jak koordinované kroky v rámci politiky Evropské unie (například kvůli harmonizaci standardů a pro profitování z rozdílných expertíz), tak také silné národní plány.
Eva Srbová
redakce proLékaře.cz
Zdroj: Chorostowska-Wynimko J. How real-world evidence can improve access to AATD care. 11th Pneumo Update Europe, Praha, 14. 6. 2024.
