Léčba dětí s myelodysplastickým syndromemtransplantací krvetvorných buněk v České republice1997–2002

English info

Stem Cell Transplantation in Children with Myelodysplastic Syndromein the Czech Republic 1997–2002

Myelodysplastic syndrome (MDS) is a rare, clonal abnormality of the pluripotent haematopoietic stemcell. Stem cell transplantation (SCT) is the only curative treatment modality which has been for a longtime connected with high transplant related mortality and relapse. The Czech Republic participates inthe international study EWOG-MDS. In this study children are indicated to SCT early using a veryintensive myeloablative conditioning regimen comprising 3 alkylating agents – busulfan, cyclophosphamideand melphalan. Between 1997–2002, 14 children with primary MDS (JMML: 5, RC: 4, RAEB: 2,RAEBt: 2, MDSr-AML: 1) were transplanted from HLA identical siblings (n = 7) or unrelated donors (n= 7). Median age at the SCT was 5.8 years; median time from diagnosis to SCT was 5 months.A conditioning regimen of 3 alkylating agents was used in 12 children; two patients with refractorycytopenia were transplanted from unrelated donors using a non-myeloablative conditioning regimenof fludarabin and thiotepa. As GVHD prophylaxis cyclosporin was used alone (n = 5) or in combinationwith methotrexate (n = 7) or steroids (n = 1). All patients engrafted. Acute GVHD grades II–IV developedin 57 % patients and extensive chronic GVHD in 20 % children. Four children (28.5 %) died due totransplant related causes and one patient (7 %) after syngeneic SCT developed a relapse treated bya second SCT from an unrelated donor. After amedian follow-up of 1.9 years, 10 children (71 %) are alivein complete remission. Allogeneic SCT performed according to the EWOG-MDS recommendationsimproved significantly the prognosis of children with MDS in the Czech Republic.

Key words:
myelodysplastic syndrome, children, stem cell transplantation, relapse, graft-versus-hostdisease

Autoři: J. Starý ¹; P. Sedláček ¹; P. Kobylka ²; M. Loudová ²; H. Řihová ²; E. Ivašková ³; H. Pittrová ⁴; ............
Působiště autorů: II. dětská klinika UK 2. LF a FN Motol, Praha, 2Ústav hematologie a krevní transfuse, Praha, 3Český registr dárců kostní dřeně, Praha, Český národní registr dárců dřeně o. p. s., Plzeň ¹
Vyšlo v časopise: Transfuze Hematol. dnes,, 2003, No. 1, p. 22-29.
Kategorie: Články

Souhrn

Myelodysplastický syndrom (MDS) je klonálním onemocněnímpluripotentní kmenové buňky a alogennítransplantace krvetvorných buněk (SCT) je za současných znalostí jeho jedinou kurativní léčbou.SCT byla u dětí stejně jako u dospělých dlouhodobě zatížena vysokou mortalitou na potransplantačníkomplikace a častým relapsem. Mezinárodní studie EWOG-MDS, které se Česká republika účastní,indikuje děti k alogenní SCT časně v průběhu nemoci s využitím intenzivní myeloablativní přípravysložené ze tří alkylačních agens – busulfanu, cyklofosfamidu a melfalanu. Cílem je snížit výskytpotransplantačního relapsu. V letech 1997–2002 podstoupilo alogenní SCT od HLA identického sourozence(n = 7) nebo nepříbuzného dárce (n = 7) 14 dětí s primárnímMDS (JMML: 5, RC: 4,RAEB: 2. RAEBt:2, MDSr-AML: 1). Medián věku při SCT byl 5,8 roku, medián intervalu mezi diagnózou MDS a SCT byl5 měsíců. Předtransplantační příprava kombinací 3 alkylačních agens byla použita u 12 dětí, dvapacienti s refrakterní cytopenií byli transplantováni od nepříbuzného dárce po nemyeloablativnípřípravě kombinací fludarabin a thiotepa. V prevenci GVH reakce byl použit cyklosporin A samostatně(n = 5) nebo v kombinaci s metotrexátem (n = 7) nebo steroidy (n = 1). K přihojení štěpu došlo u všechdětí. Klinicky významná akutní GVH reakce se vyskytla u 57 % dětí, extenzivní chronická GVH nemocu 20 % pacientů. Čtyři děti (28,5 %) zemřely na potransplantační komplikace a jedno dítě po syngennítransplantaci (7 %) prodělalo relaps, který byl léčen nepříbuznou transplantací. Přimediánu sledování1,9 roku žije 10 (71 %) pacientů v remisi základního onemocnění. Alogenní transplantace podle doporučeníEWOG-MDS skupiny významně zlepšila prognózu dětí s MDS v České republice.

Klíčová slova:
myelodysplastický syndrom, děti, transplantace krvetvorných buněk, relaps, reakceštěpu proti hostiteli

Plné znění tohoto článku není v digitalizované podobě.

V případě zájmu kontaktujte NTO ČLS JEP, které vám může poskytnout sken časopisu.