OCA v Česku z pohledu platných doporučení, podmínek úhrady a zkušeností z praxe

Přednosta IV. interní kliniky – kliniky gastroenterologie a hepatologie 1. LF UK a VFN v Praze prof. MUDr. Radan Brůha, CSc., stručně prezentoval mezinárodní i česká doporučení týkající se léčby PBC a pozici OCA v jejich rámci. MUDr. Libuše Husová, Ph.D., z Centra kardiovaskulární a transplantační chirurgie (CKTCH) Brno a MUDr. Soňa Fraňková, Ph.D., z Institutu klinické a experimentální medicíny (IKEM) v Praze navázaly nejen shrnutím podmínek úhrady OCA v Česku, ale především zkušenostmi z reálné praxe. 

Česká doporučení

Primární biliární cholangitida (PBC) je chronické autoimunitní onemocnění, které postupně ústí v destrukci malých žlučovodů, cholestázu a progresivní fibrózu jater včetně možnosti jejich chronického selhání se všemi důsledky. V květnu 2016 byla pro léčbu PBC registrována kyselina obeticholová (OCA) a v červnu 2017 se tato modalita stala součástí guidelines Evropské asociace pro studium jater (EASL) jako jediná registrovaná terapie PBC 2. linie.¹ Zahrnul ji také Český doporučený postup pro diagnostiku a léčbu PBC z roku 2018² i jeho aktualizace z dubna 2022³ a od roku 2019 je v Česku hrazena z veřejného zdravotního pojištění. OCA byla schválena jako zvlášť účtovaný léčivý přípravek (ZÚLP) předepisovaný v centrech. Od června 2022 platí nová kontraindikace pro léčbu PBC, a sice přítomná dekompenzovaná jaterní cirhóza (včetně skóre Child-Pugh B a C) nebo dekompenzace v anamnéze.

Podmínky úhrady a zkušenosti s OCA v Česku

Základ léčby PBC tvoří kyselina ursodeoxycholová (UDCA). Nezbytné je pravidelné hodnocení odpovědi na UDCA, které se provádí v době diagnózy a poté každých 6 měsíců až 1 rok, přičemž základní ukazatele tvoří hodnoty alkalické fosfatázy (ALP) a bilirubinu, jež korelují i s rizikem transplantace a úmrtí. Je-li odpověď na UDCA nedostatečná, což se podle uváděných dat týká 25–50 % pacientů¹, nebo nemocní tuto léčbu netolerují, je důležité včas zahájit 2. linii léčby, tj. nasadit OCA, která je dostupná v hepatologických centrech a ovlivňuje všechny 3 faktory progrese onemocnění (zánět, fibrotický proces, cholestáza). Podle schválených indikací se podává v kombinaci s UDCA při nedostatečném účinku UDCA nebo v monoterapii, pokud UDCA není tolerována.⁴

Jde o jediný lék, který je z důvodu úhradových podmínek nutno vysadit i za situace, že došlo k poklesu hodnot jaterních enzymů a stabilizaci tuhosti jater. Splnění úhradových podmínek se kontroluje průběžně po celou dobu podávání OCA, a to v 3., 6. a 12. měsíci, ale i dále každých 6 měsíců. Léčba se ukončuje, pokud:

• ve 3. měsíci léčby není zjištěn pokles sérové aktivity ALP o > 10 % oproti výchozí hodnotě;
• ve 12. měsíci nepřerušovaného podávání OCA (a dále každých následujících 6 měsíců) je sérová aktivita ALP > 1,67násobek horní hranice normy a/nebo sérová koncentrace celkového bilirubinu vyšší než horní hranice normy;
• se kdykoli v průběhu léčby objeví závažné nežádoucí účinky, zejména progreduje-li jaterní dysfunkce.⁵

Od srpna 2019 byla v celkem 12 centrech napříč Českem OCA nasazena u 98 pacientů, jejichž průměrný věk činí 57 let (41–84) a poměr žen a mužů 9 : 1. K ukončení 2. linie léčby PBC v Česku již došlo u 53 z 98 nemocných (54 %), z toho po 3 měsících léčby u 28 (53 %), a to nejčastěji pro nesplnění podmínek úhrady (17 z 28 /61 %/; pro nežádoucí účinky se tak stalo u 9 z 28 osob). Po 12 měsících bylo stále léčeno PBC 57 (58 %) a po 18 měsících 50 (51 %) pacientů.^{6, 7}  

   

Eva Srbová
redakce proLékaře.cz

   

Zdroje:
1. European Association for the Study of the Liver. EASL Clinical Practice Guidelines: the diagnosis and management of patients with primary biliary cholangitis. J Hepatol 2017; 67 (1): 145–172, doi: 10.1016/j.jhep.2017.03.022.
2. Fejfar T., Vaňásek T., Hůlek P. a kol. Primární biliární cholangitida – doporučený postup České hepatologické společnosti ČLS JEP pro diagnostiku a léčbu. Gastroenterologie a hepatologie 2018; 72 (2): 109–118, doi: 10.14735/amgh2018109.
3. Brůha R., Fejfar T., Fraňková S. a kol. Primární biliární cholangitida (PBC) – aktualizace doporučeného postupu České hepatologické společnosti ČLS JEP pro diagnostiku a léčbu (2022). Gastroenterologie a hepatologie 2022; 76 (2): 143–144, doi: 10.48095/ccgh2022143.
4. SPC Ocaliva. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/ocaliva-epar-product-information_cs.pdf
5. Indikační omezení úhrady LP Ocaliva. Přehled léčiv SÚKL ke dni 19. 6. 2023. SÚKL, 2023. Dostupné na: https://prehledy.sukl.cz/prehled_leciv.html#/leciva/0219168
6. Brůha R. Úvodní slovo. Sympozium AOP Health, 50. májové hepatologické dny, Olomouc, 12. 5. 2023.
7. Husová L., Fraňková S. Příběh Ocalivy v ČR. Sympozium AOP Health, 50. májové hepatologické dny, Olomouc, 12. 5. 2023.