Léčba krvácivých komplikací u aktivního pacienta s těžkou hemofilií B – kazuistika
O své zkušenosti s nonakog beta pegolem (N9-GP) se podělila MUDr. Eva Havlová z hematologické ambulance Ústavu klinické biochemie a hematologie LF UK a FN Plzeň.
Popis případu
V ambulanci je dlouhodobě léčen 70letý muž s těžkou formou hemofilie B, jehož hmotnost se stabilně pohybuje kolem 95 kg a léčen je pro arteriální hypertenzi. Životní styl pacienta je aktivní, rád rybaří a pracuje na zahradě.
Muž podstoupil v roce 2003 implantaci totální endoprotézy (TEP) pravého kyčelního kloubu, následovanou levostranným zákrokem v roce 2006. V té době měl nasazenu profylaxi plazmatickým koncentrátem FIX v dávce 600 IU 2× týdně, což je poměrně nízká dávka (pacient se obával vzniku inhibitoru a nepřál si aplikaci vyšších dávek).
Potíže s endoprotézou
V červenci 2018 bylo zaznamenáno krvácení do levé kyčle a v dubnu 2019 byla provedena reimplantace TEP levého kyčelního kloubu. Pacient byl v srpnu převeden na rekombinantní FIX se standardním poločasem (medián biologického poločasu byl změřen jako cca 25 hod.).
V říjnu 2019 se muž dostavil na ambulanci s horečkou, elevací C-reaktivního proteinu a bolestí v levé kyčli. Vyšetření CT ukázalo periprotetické abscesové kolekce s destrukcí femuru v oblasti dříku TEP. Byla zahájena intenzivní substituční a antibiotická léčba, po 11 dnech bylo možno přistoupit k vynětí TEP a dočasné náhradě spacerem. Reimplantace TEP byla možná teprve v červnu 2020.
Po několikaměsíčním období klidu došlo v únoru 2021 k luxaci levé kyčle s masivním hematomem v levém stehně, stav byl řešen intenzivní substituční léčbou (6000 IU/týden). K opětovnému vzniku hematomu či luxaci došlo dále v srpnu a prosinci 2021, objemný hematom v levém stehně přetrvával až do května 2022. Pacient nejprve udával compliance s doporučením o polohování kyčelního kloubu (úhel mezi femurem a trupem v sedu ≥ 90°), ale posléze se ukázalo, že během rybaření pravděpodobně není schopen doporučení dodržet.
Změna léčby
Od června 2022 byl pacient převeden na N9-GP, tedy přípravek s prodlouženým poločasem (průměrný biologický poločas 115 hod.). Léčba byla zahájena intenzivním schématem 2000 IU 2× týdně (21 IU/kg) vzhledem k přetrvávajícímu hematomu v levém stehně a pacient byl nadále bez krvácivých epizod.
Aktuálně si pacient aplikuje N9-GP v dávce 2000 IU každých 7 dní, na kontroly chodí po 6 týdnech. Naměřená minimální (trough) hladina v tomto režimu je 9 %, ale u pacienta bude nutno zpřesnit farmakokinetické měření s vhodnými časy odběru vzorků. Předpokládaná spotřeba koncentrátu v roce 2023 byla vypočtena na 104 000 IU.
Závěr
Pacient léčený N9-GP byl v průběhu dosavadních 11 měsíců léčby zcela bez krvácivých epizod. Udává pouze občasné pohybové potíže a minimální omezení v běžných činnostech, spokojen je i se snadnou aplikací derivátu. Svůj stav hodnotí jako dobrý, dle vlastních slov „občas i nejlepší možný za poslední roky.“
(este)
Zdroj: Havlová E. Naše zkušenosti s preparátem N9-GP v léčbě hemofilie B. Koagulace a krvácení, Telč, 5. 5. 2023.
