Impact of allogeneic stem cell transplantation on survival of patients less than 65 years of age with primary myelofibrosis

Nicolaus Kröger, Toni Giorgino, Bart L. Scott, et al.

Department of Stem Cell Transplantation, University Hospital Hamburg, Hamburg, Germany; Institute of Neurosciences, National Research Council of Italy, Padova, Italy; Fred Hutchinson Cancer Research Center, Seattle, WA; et al.

Blood 21 May 2015; Blood: 125 (21); dx doi.org/10.1182/blood-2014-10-608315

Primární myelofibróza (PMF) je primární myeloproliferativní neoplazma s vysokým rizikem klonálního vývoje a mortality. Byly vyvinuty silné prognostické pomůcky, aby sloužily klinikům při rozhodování o terapii. Mezinárodní prognostický skórovací systém (IPSS) je klinicky podložený model ke stanovení prognózy v době diagnózy. Dynamický IPSS (DIPSS) byl určen k zachycení změn v prognóze ve vztahu ke změnám parametrů skórování v průběhu času. DIPSS definuje 4 rizikové kategorie: nízkou, střední (int)-1, int-2 a vysokou. Mohou být stanoveny podle okamžitých krevních hodnot, symptomů a věku pacienta během sledování. Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (SCT) je v současné době jedinou kurativní léčbou PMF. Informace o její čisté výhodě nad konvenční terapií však chybějí. S ohledem na potenciální komplikace musí však pacient dostat pečlivou radu a přesný výběr terapie. V úvahu přicházejí 2 zásadní otázky:

1. který pacient by mohl mít prospěch z alogenní transplantace;
2. kdy by měla být transplantace provedena.

Autoři provedli retrospektivní analýzu dat ze 2 nezávislých mezinárodních multicentrických databází pacientů stratifikovaných podle DIPSS systému:

a) těch, kteří podstoupili alogenní transplantaci (americký a evropský multicentrický soubor);
b) těch, kteří transplantaci nepodstoupili (independentní evropský multicentrický soubor). Stanovili celkové výsledky u 438 pacientů ve věku pod 65 roků při diagnóze, 190 z nich se dostalo alogenní SCT a 249 dostalo konvenční terapii. Přežití bylo základní hodnotou pro srovnání dopadu transplantace. Hlavním kritériem srovnatelnosti uvedených 2 souborů (transplantovaní a netransplantovaní) byl rizikový status DIPSS. Diference v přežití jsou v práci zobrazeny grafem. Studie ukázala:

1. Pacienti s primární myelofibrózou ve věku 65 roků nebo mladší při diagnóze se středním rizikem int-2 nebo s vysokým rizikem choroby mají jasně prospěch z alogenní transplantace SCT.
2. Pacienti s nízkým rizikem nemoci by měli dostat netransplantační terapii.
3. U pacientů se středním rizikem int-1 je indikována individuální porada.

prof. MUDr. Otto Hrodek, DrSc.