12 Prognóza pacientů s AL amyloidózou

Prognóza nemocných se systémovou AL amyloidózy je variabilní, stále ale nepříznivá, a to zejména pokud nebyla včas zahájena adekvátní léčba (Kyle, 1997). V historických studiích byl medián celkového přežití 15-18 měsíců, ale v případě nemocných se závažným postižením srdce, manifestujícím se městnavou srdeční slabostí a/nebo synkopálními stavy pouze 4-6 měsíců (Kyle 1995; Dispenzieri, 2010). Nemocní s projevy závažné amyloidové kardiomyopatie se vyznačují vysokým rizikem náhlé smrti (Gertz, 1999; 2013). V současnosti, díky časnější diagnóze a nesporným pokrokům v léčbě, se délka celkového přežití nemocných s AL amyloidózou podstatně zlepšila a v posledním desetiletí dosáhla v 4letém odstupu od diagnózy dvojnásobku (Kumar, 2010). Prognóza nemocných se systémovou AL amyloidózou závisí zejména na dosažení rychlé suprese syntézy monoklonálních LŘ a na stabilizaci, případně zlepšení srdeční funkce (Wechalekar, 2009).

Excelentními prediktory prognózy AL amyloidózy jsou sérové hladiny solubilních srdečních biomarkerů (troponin T, troponin I, NT-proBNP a BNP) (Palladini, 2003; Dispenzieri, 2003; 2004), které se staly východiskem prognostického stratifikačního systému systémové AL amyloidózy. Nejnovější index byl stanoven analýzou souboru 810 pacientů s nově stanovenou diagnózou AL amyloidózy (Kumar, 2012a). V multivariantní analýze byly jako nezávislé prognostické faktory prokázány následující faktory:

• kardiální biomarker troponin-T (cTnT)
• kardiální biomarker N-terminální pro-B-typ natriuretického peptidu (NT-proBNP)

V ČR je možné stanovit jak NT-proBNP, tak BNP. U akutního srdečního selhání je jasně patologická hodnota NT-proBNP >1 800 pg/ml a BNP > 500 pg/ml (Adam, 2013). Hodnocení BNP je následující: BNP < 100 pg/ml = srdeční selhání nepravděpodobné (< 2 %), BNP 100 – 500 pg/ml = srdeční selhání možné, BNP > 500 pg/ml = srdeční selhání potvrzeno s 95% jistotou, BNP > 800 pg/ml = srdeční selhání s vážnou prognózou.

• hodnota FLC, konkrétně rozdíl mezi klonálním a neklonálním typem lehkého řetězce (FLC-diff)

Z těchto tří faktorů bylo vytvořeno skóre 0-3 poměrně robustně odlišující 4 prognostické skupiny (p < 0,001), které je uvedeno v tab. 12.1. Pro stanovení prognózy AL amyloidózy jsou tedy důležité hodnoty troponinu, NT-proBNP (případně BNP v případě nedostupnosti NT-proBNP) a hodnota FLC.

Jiná práce uvádí prognostický index založený pouze na měření hladiny troponinu a NT-proBNP (Dispenzieri, 2004a). Namísto NT-proBNP lze použít hodnotu BNP (Adam, 2013).

Nutno podotknout, že hodnoty biomarkerů (troponinu a NT-proBNP) mohou být ovlivněny u nemocných s renální insuficiencí a také u pacientů léčených imunomodulačními látkami (Comenzo, 2012). U nemocných s renální insuficiencí lze využít namísto NT-proBNP vyšetření BNP.

Míra poškození srdce je prognosticky nejzávažnějším faktorem, který je nutné zohlednit i při stanovení intenzity léčby. U nemocných s vysokým kardiálním rizikem (troponin T > 0,06 ng/ml nebo NT-proBNP > 5000 pg/ml u nemocných s normální funkcí ledvin) není doporučeno provedení autologní transplantace z důvodu vysoké časné peritransplantační mortality (Gertz, 2011). Prognostický význam revidovaného „Mayo Clinic“ stážovacího systému dokládají i diferentní průběhové charakteristiky křivek přežití nemocných s AL amyloidózou zařazených do stadia 1-4 (tab. 12.1).