Únavu u pacientů s Pompeho chorobou lze zmírnit enzymovou substituční léčbou
Výsledky sedmiletého mezinárodního prospektivního sledování ukázaly, že enzymová substituční léčba (ERP) vede k významnému zmírnění únavy u pacientů s Pompeho chorobou.
Únava je častým limitujícím příznakem v časných i pokročilých stadiích tohoto onemocnění. Vliv ERT, která je dostupná od roku 2006, na zmírnění únavy byl v této observační studii hodnocen u 163 pacientů pomocí škály FSS (Fatigue Severity Scale). U podskupiny pacientů byla také hodnocena svalová síla podle stupnice Medical Reasearch Council Scale, plicní funkce podle usilovné vitální kapacity a deprese pomocí škály Hospital Anxiety and Depression Scale.
Pacienti byli sledováni 4 roky před zahájením léčby a 3 roky v průběhu ERT. Před zahájením léčby bylo průměrné skóre FSS 5,3 bodu a při léčbě významně klesalo, průměrně o 0,13 bodu za rok (p < 0,001). Nejvíce se únava zmírnila u žen, starších pacientů a u pacientů s delším trváním choroby. Zmírnění únavy korelovalo s účinkem ERT na depresi, nikoliv s jejím účinkem na svalovou sílu ani plicní funkce.
Autoři této práce, publikované v roce 2013, došli k závěru, že ERT pomáhá zmírnit únavu u Pompeho choroby a je pro tuto populaci pacientů důležitá bez ohledu na mechanismus, jakým je tohoto účinku dosaženo.
(zza)
Zdroj: Gungor D., de Vries J. M., Brusse E, et al. Enzyme replacement therapy and fatigue in adults with Pompe disease. Mol Genet Metab. 2013 Jun; 109 (2): 174–8.
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.
