Respirační funkce u pacientů s pozdní formou glykogenózy typu II, kteří jsou dlouhodobě léčeni enzymovou substituční terapií
Zhoršení respiračních funkcí je nejdůležitějším prognostickým faktorem u pacientů s adultní formou Pompeho choroby. Efekt dlouhodobé enzymové substituční terapie (enzyme replacement therapy – ERT) na plicní funkce však zůstává nejasný.
Respirační parametry (vitální kapacita plic – VCmax –, sekundová vitální kapacita – FEV1 –, vrcholová výdechová rychlost – PEF – a analýza krevních plynů) byly u šesti pacientů s geneticky i biochemicky potvrzenou adultní formou Pompeho choroby sledovány každých 6 měsíců během léčby ERT, která trvala 48–77 měsíců. Každých 12 měsíců pak byly měřeny pokles VCmax při změně polohy ze sedu do stoje, maximální negativní inspirační tlak – PImax –, změna tlaku v ústech při uzavřené záklopce po dobu 100 ms – P0.1 a maximální rychlost při kašli – PCF. Průměrná změna od počátečních hodnot byla + 8,8 % u VCmax, + 6,2 % u FEV1 a + 6,6 % u PEF po 48 měsících ERT. U jednoho pacienta byl i po 42 měsících ERT zaznamenán pokles v respiračních parametrech a kvůli nočním desaturacím musela být zahájena neinvazivní ventilace.
ERT u pacientů s adultní formou Pompeho choroby stabilizuje respirační funkce a oddaluje nutnost umělé plicní ventilace.
(epa)
Zdroj: Schneider I., Hanisch F., Müller T., et al. Respiratory function in late-onset Pompe disease patients receiving long-term enzyme replacement therapy for more than 48 months. Wien Med Wochenschr. 2013 Jan; 163 (1–2): 40–4; doi: 10.1007/s10354-012-0153-5. Epub 2012 Nov 19.
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.
