Současnost a budoucnost terapie roztroušené sklerózy

Roztroušená skleróza (RS) je nejčastější netraumatickou příčinou neurologického postižení mladých dospělých v západním světě. Celosvětově postihuje zhruba 2,5 milionu jedinců v produktivním věku, což má rozsáhlé socioekonomické konsekvence. V posledních třiceti letech se objevují stále podrobnější informace o mechanismu vzniku RS a dochází i ke zlepšování diagnostických technik. To všechno umožňuje již v časných stadiích aplikovat novou, cílenější, a tudíž i bezpečnější léčbu.

Nová éra léčby RS započala asi před 20 lety, kdy americká FDA schválila první chorobu modifikující léčiva: interferon beta-1b a následně glatirameracetát. Dosud jsou používány jako srovnatelně efektivní terapie RS s dobrým bezpečnostním profilem. Obě látky lze s výhodou kombinovat s mitoxantronem, který je standardně používán i v monoterapii RS. Dalšími běžně používanými léčivy v terapii RS jsou natalizumab a fingolimod. Během roku 2013 by měl být uveden na trh dimethylfumarát (DF), který má podle evidence z experimentů imunomodulační i neuroprotektivní efekt. Dalších více než 20 látek je nyní v různých fázích vývoje a klinického hodnocení. Jedná se např. o teriflunomid, laquinimod, alemtezumab, daclizumab nebo rituximab, který je již používán v terapii revmatoidní artritidy a non-Hodgkinova lymfomu.

Je kladen důraz např. na vývoj látek ovlivňujících mitochondriální dysfunkci, která je u neurodegenerativních onemocnění dobře známa, i na léčiva zasahující iontové kanály, která mají potenciálně neuroprotektivní efekt a schopnost zlepšovat motorické funkce. Naděje je i v oblasti látek blokujících faktory inhibující remyelinizaci nebo kmenových buněk, jejichž použití je bohužel mimo jiné zatíženo rizikem rozvoje neoplazmat.

V současnosti se ve všech oblastech medicíny stále více klade důraz na tzv. personalizovanou medicínu – tedy „ušití terapie na míru“ konkrétnímu pacientovi. To je umožněno především hlubší znalostí genové problematiky nejen v oblasti vlastního rozvoje RS, ale i její léčby. V budoucnu tak zřejmě bude možné predikovat odpověď pacienta na konkrétní látku nebo odhadnout riziko nežádoucích účinků u každého jedince.

Pokrok ve všech oblastech však vyžaduje i rostoucí objem financí, proto i přes slibný vývoj nových diagnostických a terapeutických metod je potřeba hledat další zdroje, které by umožnily jejich rozšíření do klinické praxe.

(the)

Zdroj: Haghikia A., Hhlfeld R., Gold R. et al. Therapie for multiple sclerosis: transaltional achievements and outstanding needs. Trends Mol Med 2013; in press.