RS v dětském věku – opomíjená sestra nemoci dospělých?

Dětská versus dospělá

Roztroušená skleróza (RS) je chronické autoimunitní onemocnění centrálního nervového systému (CNS). Hlavní úlohu v patogenezi RS hrají dvě složky – zánětlivá a degenerativní. RS postihuje zejména mladé dospělé mezi 20. a 40. rokem života, častěji ženy. To však není pravidlem. Celosvětově touto nemocí trpí 2,8 milionu lidí, přičemž nejméně 30 tisíc z nich ještě nedosáhlo dospělosti. Většina z pediatrických pacientů má relabující-remitující formu RS (98 %) a ve srovnání s dospělými pacienty bývá u dětí vyšší výskyt relapsů i větší celkový objem lézí na magnetické rezonanci. Zejména vzhledem k časnějšímu začátku nemoci se objevuje rovněž dřívější přechod do sekundární progrese.

Čas je nemilosrdný

Ačkoliv je pediatrických pacientů výrazně méně než pacientů dospělých, nesnižuje se tím důležitost léčby této nemoci. Ba naopak – čím dříve nemoc začne, tím delší je časový horizont potenciálně kvalitního života, o který je třeba efektivní léčbou bojovat. A jak je již z patogeneze RS známo, čím dříve se s léčbou začne, tím lepší mohou být její výsledky. Všechny v současnosti dostupné chorobu modifikující léky (DMDs) jsou ve svém principu protizánětlivé, nicméně v průběhu nemoci začíná nad zánětlivou složkou bohužel postupně převažovat neurodegenerace a kompartmentalizace zánětu za uzavřenou hematoencefalickou bariérou. Časné zahájení léčby je proto zcela zásadní z hlediska zabránění nevratnému poškození CNS a oddálení disability. Čekat s účinnou léčbou na dosažení dospělosti by naopak mohlo mít velice závažné důsledky.

Svítá na lepší časy?

Na rozdíl od dospělých pacientů byly u těch dětských dlouhou dobu registrovány pouze starší injekční DMDs – interferony a glatiramer-acetát, a to ještě jen u dětí starších 12 let. Relativně nedávno byl ovšem na základě dat z randomizované dvojitě zaslepené studie s komparátorem (interferon beta) schválen i první perorální lék – fingolimod, a to již od 10 let věku. Ten byl potom v loňském roce následován dalším perorálním DMD indikovaným ve stejné věkové kategorii – teriflunomidem. Teriflunomid svoji účinnost a bezpečnost v pediatrické populaci potvrdil v mezinárodní dvojitě zaslepené placebem kontrolované studii u 10–17letých pacientů (TERIKIDS). V této klinické studii snížil riziko klinického relapsu o 34 % oproti placebu a významně (o 55 %) snižoval i počet nových a zvětšujících se T2 lézí na 1 snímek.

Zmiňované stále se rozšiřující on-label možnosti ovlivnění RS u dětských pacientů přinášejí vidinu slibnějších zítřků a efektivní léčby podpořené čím dál rozsáhlejší základnou kvalitních bezpečnostních dat.

(dos)

Zdroje:

1. MSIF. Atlas of MS, 3^rd ed. Multiple Sclerosis International Federation, 2020. Dostupné na: www.atlasofms.org
2. Alroughani R., Boyko A. Pediatric multiple sclerosis: a review. BMC Neurol 2018; 18 (1): 27, doi: 10.1186/s12883-018-1026-3.
3. Renoux C., Vukusic S., Confavreux C. The natural history of multiple sclerosis with childhood onset. Clin Neurol Neurosurg 2008; 110 (9): 897−904, doi: 10.1016/j.clineuro.2008.04.009.
4. Pena J. A., Lotze T. E. Pediatric multiple sclerosis: current concepts and consensus definitions. Autoimmune Dis 2013; 2013: 673947, doi: 10.1155/2013/673947.
5. Chitnis T., Banwell B., Kappos L. et al. Safety and efficacy of teriflunomide in paediatric multiple sclerosis (TERIKIDS): a multicentre, double-blind, phase 3, randomised, placebo-controlled trial. Lancet Neurol 2021; 20 (12): 1001−1011, doi: 10.1016/S1474-4422(21)00364-1.
6. Havrdová E., Piťha J. Klinický doporučený postup pro diagnostiku a léčbu roztroušené sklerózy a neuromyelitis optica a onemocnění jejího širšího spektra. Česká neurologická společnost ČLS JEP, 2020. Dostupné na: www.czech-neuro.cz/content/uploads/2020/04/rs_odborna-2.0_final_pub_web-2.pdf