Role transplantace kostní dřeně v terapii nemocných s roztroušenou sklerózou

V článku jsou předkládány výsledky 118 nemocných s RRRS a 27 se sekundárně progresivní RS, kteří podstoupili autologní HSCT, při které byl použit nemyeloablativní přípravný režim. Myšlenkou autologní HSCT je narušení vlastního imunitního systému, zastavení zánětu a podání vlastních krvetvorných kmenových buněk, umožňující regeneraci imunitního systému.

Primárním cílem bylo zastavení progrese RS, hodnoceno dle škály EDSS (Expanded Disability Status Scale) jako snížení o 1,0 bodu a více. Další cíle zahrnovaly také kvalitu života či změny nálezů při zobrazovacích metodách (MRI).

Analýza byla provedena u 145 pacientů s mediánem následného sledování 2 roky (průměrně 2,5 roku). Skóre EDSS se signifikantně zlepšilo z hodnot 4,0 před transplantací na 3,0 po 2 letech a 2,5 po 4 letech. Bylo pozorováno signifikantní zlepšení v parametrech nemohoucnosti u 41 pacientů po 2 letech a u 23 pacientů po 4 letech. Čtyřleté přežívání bez relapsu bylo 80%, bez progrese 87%. Skóre kvality života (hodnoceno dle dotazníku SF36) se také zlepšilo z předtransplantačních hodnot 46 na 64 při mediánu následného sledování 2 roky. Byl také pozorován pokles objemu T2-lézí na MRI vyšetření, který byl statisticky významný.

Dle zkušenosti tohoto centra přinesla HSCT s nemyeloablativním přípravným režimem pacientům zlepšení neurologických funkcí i dalších sledovaných klinických parametrů. Tyto výsledky by však měly být potvrzeny ve větší randomizované studii.

(eza)

Zdroj: Burt R. K. et al. Association of Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation With Neurological Disability in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis. JAMA. 2015; 313 (3): 275–284; doi:10.1001/jama.2014.17986