Lymfoablativní režim nízké intenzity s následnou autologní transplantací kmenových buněk krvetvorby u pacientů s těžkou formou roztroušené sklerózy

Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk (AHSCT) byla úspěšně použita v terapii agresivních forem roztroušené sklerózy (RS), která neodpovídala na klasicky používanou terapii. V posledních letech byl ještě dále rozvinut přípravný režim nízké intenzity, jehož cílem je snížit riziko zejména mortality vztažené k této terapii. Recentně byly publikovány výsledky 7 pacientů, kteří podstoupili lymfoablativní přípravný režim s následující AHSCT.

Přípravný režim u všech pacientů zahrnoval cyklofosfamid v dávce 120 mg/kg podávaný 2 dny, následně byly podány autologní hematopoetické kmenové buňky. Všichni pacienti přežili, u každého ale v potransplantačním období došlo k nějaké nežádoucí příhodě, i když žádná z nich nebyla hodnocena jako vážná. Pacienti byli dále po dobu 36. měsíců od AHSCT pravidelně vyšetřováni pomocí magnetické rezonance a dále až do 60 měsíců klinicky.

Průměrný počet lézí zesílených po aplikaci gadolinia signifikantně poklesl v návaznosti na léčbu, ale nebylo dosaženo kompletního vymizení známek zánětlivé aktivity. Po 5 letech následného sledování bylo možno konstatovat, že u dvou pacientů zůstal stav nemoci stabilní, jeden pacient se významně zlepšil a u zbylých čtyř pacientů došlo k mírné postupné progresi. Pouze u jednoho pacienta se po transplantaci objevil relaps.

Z dané zkušenosti autoři článku vyvozují, že přípravný režim o nízké intenzitě s následnou AHSCT měl významný efekt na MRI známky zánětu a na míru výskytu relapsů, ale nebyl schopen docílit plného vymizení MRI aktivity či zabránit progresi nemoci u agresivních forem RRRS.

(eza)

Zdroj: Curro D. et al. Low intensity lympho-ablative regimen followed by autologous hematopoietic stem cell transplantation in severe forms of multiple sclerosis: A MRI-based clinical study. Mult Scler – publikováno online 12. ledna 2015