Dávkování a spotřeba přípravků s rFVIII s prodlouženým poločasem u pacientů s hemofilií A v reálné praxi

Úvod

Ve Spojených státech amerických lze v profylaxi hemofilie A použít 2 přípravky s rFVIII typu EHL − efmoroktokog alfa (fúzní protein Fc fragmentu IgG) a rurioktokog alfa pegol (pegylovaný rekombinantní antihemofilický faktor), které jsou dostupné také v Česku. Američtí autoři retrospektivně porovnávali týdenní spotřebu těchto přípravků a frekvenci jejich dávkování na základě analýzy dat z US Specialty Pharmacy Database z let 2015–2018.

Hodnocená populace pacientů

Zařazení pacienti museli mít diagnózu hemofilie A, nejméně 2 měsíce po sobě užívat efmoroktokog alfa nebo rurioktokog alfa pegol v profylaxi a musela být známá jejich tělesná hmotnost. Hodnocen byl počet dávek za týden a jeho změny a týdenní vydaná dávka léků.

Do analýzy bylo zahrnuto 774 pacientů, z nichž 506 užívalo efmoroktokog alfa a 268 rurioktokog alfa pegol. Jejich průměrný věk činil 24,2 roku ve skupině s efmoroktokogem alfa a 26,3 roku ve skupině s rurioktokog alfa pegolem. Průměrná tělesná hmotnost v těchto skupinách dosahovala 68,4 kg (směrodatná odchylka [SD] 36,8 kg), resp. 79,8 kg (37,7 kg). Většina pacientů měla těžkou hemofilii A.

Výsledná zjištění

Efmoroktokog alfa byl nejčastěji podáván 2× týdně (ve 45,7 % případů), dále každé 4 dny (20,6 %), každé 3 dny (9,1 %) nebo 3× týdně (7,5 %). Nejčastějším režimem dávkování rurioktokog alfa pegolu bylo rovněž podávání 2× týdně (v 72,4 % případů), dále 3× týdně (8,7 %), každé 4 dny (7,6 %) nebo každé 3 dny (5,5 %). Během sledování se zvýšil podíl pacientů, kteří užívali efmoroktokog alfa 2× týdně, z 31,5 na 50,9 %, a podíl pacientů s frekvencí užívání každé 4 dny klesl z 31,3 na 14,5 % (za období 2015–2018). Režim dávkování rurioktokog alfa pegolu zůstal podle údajů o výdeji léku z velké části stabilní (období 2016–2018).

Průměrná profylaktická týdenní dávka efmoroktokogu alfa dosahovala 105,4 IU/kg (SD 77,9; medián 92,6 IU/kg), u rurioktokog alfa pegolu to bylo 96,8 UI/kg (SD 41,9; medián 90,9 IU/kg).

Analýza podskupin ukázala vyšší spotřebu efmoroktokogu alfa než rurioktokog alfa pegolu ve zvoleném roce 2017 i u věkových skupin od 12 a do 12 let.

Závěr

Tato retrospektivní analýza rozšiřuje poznatky o dávkování a týdenní spotřebě rekombinantních faktorů VIII s prodlouženým poločasem u pacientů s hemofilií A bez inhibitoru v reálné praxi, což může lékařům pomoci lépe pochopit dopad klinické účinnosti těchto přípravků. Data ukazují, že přípravky s rekombinantním faktorem VIII celkově snižují zátěž danou onemocněním z důvodu méně frekventní aplikace.

(zza)

Zdroj: Wu Y., Sun S. X., Fan T. Comparison of real-world dose and consumption for two extended half-life recombinant factor VIII products for the treatment of hemophilia A in the United States. J Blood Med 2022 Sep 24; 13: 517−524, doi: 10.2147/JBM.S359510.