Dosing and Consumption of rFVIII Products with Extended Half-life in Patients with Hemophilia A in Real-World Practice
Based on real-world data from the USA, a recently published study compared two recombinant human factor VIII (rFVIII) products with extended half-life (EHL) – efmoroctocog alfa and rurioctocog alfa pegol, in terms of dosing frequency, weekly consumption, and dose variability.
Úvod
Ve Spojených státech amerických lze v profylaxi hemofilie A použít 2 přípravky s rFVIII typu EHL − efmoroktokog alfa (fúzní protein Fc fragmentu IgG) a rurioktokog alfa pegol (pegylovaný rekombinantní antihemofilický faktor), které jsou dostupné také v Česku. Američtí autoři retrospektivně porovnávali týdenní spotřebu těchto přípravků a frekvenci jejich dávkování na základě analýzy dat z US Specialty Pharmacy Database z let 2015–2018.
Hodnocená populace pacientů
Zařazení pacienti museli mít diagnózu hemofilie A, nejméně 2 měsíce po sobě užívat efmoroktokog alfa nebo rurioktokog alfa pegol v profylaxi a musela být známá jejich tělesná hmotnost. Hodnocen byl počet dávek za týden a jeho změny a týdenní vydaná dávka léků.
Do analýzy bylo zahrnuto 774 pacientů, z nichž 506 užívalo efmoroktokog alfa a 268 rurioktokog alfa pegol. Jejich průměrný věk činil 24,2 roku ve skupině s efmoroktokogem alfa a 26,3 roku ve skupině s rurioktokog alfa pegolem. Průměrná tělesná hmotnost v těchto skupinách dosahovala 68,4 kg (směrodatná odchylka [SD] 36,8 kg), resp. 79,8 kg (37,7 kg). Většina pacientů měla těžkou hemofilii A.
Výsledná zjištění
Efmoroktokog alfa byl nejčastěji podáván 2× týdně (ve 45,7 % případů), dále každé 4 dny (20,6 %), každé 3 dny (9,1 %) nebo 3× týdně (7,5 %). Nejčastějším režimem dávkování rurioktokog alfa pegolu bylo rovněž podávání 2× týdně (v 72,4 % případů), dále 3× týdně (8,7 %), každé 4 dny (7,6 %) nebo každé 3 dny (5,5 %). Během sledování se zvýšil podíl pacientů, kteří užívali efmoroktokog alfa 2× týdně, z 31,5 na 50,9 %, a podíl pacientů s frekvencí užívání každé 4 dny klesl z 31,3 na 14,5 % (za období 2015–2018). Režim dávkování rurioktokog alfa pegolu zůstal podle údajů o výdeji léku z velké části stabilní (období 2016–2018).
Průměrná profylaktická týdenní dávka efmoroktokogu alfa dosahovala 105,4 IU/kg (SD 77,9; medián 92,6 IU/kg), u rurioktokog alfa pegolu to bylo 96,8 UI/kg (SD 41,9; medián 90,9 IU/kg).
Analýza podskupin ukázala vyšší spotřebu efmoroktokogu alfa než rurioktokog alfa pegolu ve zvoleném roce 2017 i u věkových skupin od 12 a do 12 let.
Závěr
Tato retrospektivní analýza rozšiřuje poznatky o dávkování a týdenní spotřebě rekombinantních faktorů VIII s prodlouženým poločasem u pacientů s hemofilií A bez inhibitoru v reálné praxi, což může lékařům pomoci lépe pochopit dopad klinické účinnosti těchto přípravků. Data ukazují, že přípravky s rekombinantním faktorem VIII celkově snižují zátěž danou onemocněním z důvodu méně frekventní aplikace.
(zza)
Zdroj: Wu Y., Sun S. X., Fan T. Comparison of real-world dose and consumption for two extended half-life recombinant factor VIII products for the treatment of hemophilia A in the United States. J Blood Med 2022 Sep 24; 13: 517−524, doi: 10.2147/JBM.S359510.
Did you like this article? Would you like to comment on it? Write to us. We are interested in your opinion. We will not publish it, but we will gladly answer you.