19 REÁLNÁ DATA O LÉČBĚ Z REGISTRU MONOKLONÁLNÍCH GAMAPATIÍ

Výsledky léčby pacientů v reálném životě se prakticky napříč všemi medicínskými obory liší od dat získaných z registračních studií daného léčebného postupu. Logicky tedy vzrůstá zájem právě o taková data, která se týkají neselektované skupiny nemocných léčených danou terapií.

19. 1 Registr monoklonální gamapatií a reálná data

V Česku díky již desetileté existenci registru monoklonálních gamapatií (RMG) máme přesné informace o prognóze nemocných s mnohočetným myelomem, o účinnosti jednotlivých léčebných modalit a jejich využití. Registr monoklonálních gamapatií vznikl v roce 2007 a je velice cenným nástrojem pro sledování účinnosti protimyelomové terapie v České republice a také mocným výzkumným nástrojem [Radocha, 2015]. Struktura registru je velice dobře propracovaná a zahrnuje v současné době (leden 2018) data již od téměř 10 000 nemocných s monoklonálními gamapatiemi [Brožová, 2017]. Díky existenci tohoto nástroje jsme byli schopni popsat jak epidemiologii myelomu v České republice [Malušková, 2017], tak biologii monoklonálních gamapatií [Sandecká, 20147] či stanovit prognostické ukazatele asymptomatického myelomu [Brožová, 2017]. Nedílnou součástí robustních dat registru jsou analýzy výsledků léčby. Dosud se podařilo publikovat data o thalidomidu [Minařík, 2013], bortezomibu [Minařík, 2015] a nověji také o daratumumabu [Jelínek, 2017]. K dispozici jsou i analýzy celkového přežití v kontextu použitých léčebných modalit [Hájek, 2016]. Následné srovnání s dosud publikovanými daty nám může ukázat, zdali směr, kterým se vydáváme s námi danými možnostmi terapie je správný a výsledky porovnatelné s jinými zeměmi. Při kritickém hodnocení jednotlivých výstupů je třeba brát na zřetel reálné léčebné možnosti, které nám dovoluje zákonný a ekonomický rámec naší země. Na následujících několika grafech je možné zhodnotit vybrané ukazatele léčby a prognózy pacientů s MM v České republice. Je patrné, že medián celkového přežití všech našich pacientů v současné době dosahuje 5,4 roků (graf 19. 1). Pro podrobnější představu o využití jednotlivých léčebných modalit byly vybrány 3 nejčastěji využívané léčebné modality – léčba autologní transplantací, léčba bortezomibem a léčba lenalidomidem (grafy 19. 2–3). V kontextu výše uvedeného je zjevné, že reálné očekávání u jednotlivých preparátů je za očekáváním z registračních studií, což je jistě dané neselektovanou populací pacientů, kteří jsou v klinické praxi léčeni oproti pacientům zařazených v klinických studiích. Výsledky analýz reálných dat u různých moderních léků v ČR jsou souhrnně uvedeny v tabulce 19.1.

Existence registru RMG znatelně usnadňuje sběr dat a dovoluje efektivní zpětnou vazbu naší léčby. Současně je účinným nástrojem v prosazování úhrad a registrací nových léků a předtstavuje tak nezbytnou součást procesu zlepšování péče o nemocné s myelomem v České republice.