Dlouhodobá účinnost, bezpečnost a snášenlivost normálního lidského IgG s facilitovanou absorpcí u pacientů s humorálním imunodeficitem

Metodika a průběh studie, hodnocená populace

Do retrospektivní monocentrické studie bylo zařazeno celkem 30 dospělých pacientů (17 žen a 13 mužů; průměrný věk 40 let) s primárním humorálním imunodeficitem (n = 25; nejčastěji běžnou variabilní imunodeficiencí [CVID] či deficitem podtříd IgG) nebo se sekundárním symptomatickým humorálním imunodeficitem, resp. hypogamaglobulinémií (3 pacienti s hematologickou malignitou a 2 se solidním tumorem). Tito nemocní absolvovali mezi zářím 2014 a prosincem 2019 subkutánní substituční terapii normálním lidským imunoglobulinem s rekombinantní hyaluronidázou podporující absorpci z podkoží (fSCIG). Průměrná doba od stanovení diagnózy do vstupu do studie činila 40,5 měsíce (6,8–89,8). Sérová hladina IgG byla stanovena na začátku studie, po 3 měsících terapie a následně každých 6–12 měsíců.

Celkem 23 pacientům byl přípravek podáván každé 4 týdny, 5 pacientům každé 3 týdny a 2 pacientům každé 2 týdny (průměrný interval podávání 3,7 ± 0,6 týdne). Průměrná týdenní dávka činila 7,5 g (6,3–7,7 g), resp. 98,0 mg/kg tělesné hmotnosti (86,3–113,6 mg/kg). Průměrná měsíční dávka tak činila 25 g.

Byla hodnocena účinnost (frekvence zejména bakteriálních infekcí), bezpečnost (výskyt nežádoucích příhod) a snášenlivost (reakce v místě vpichu) substituční terapie a spokojenost pacientů s léčbou (dle vyplněného dotazníku).

Výsledky

Celkem 23 pacientů (88 %) prodělalo během 12 měsíců trvání terapie alespoň 1 infekční onemocnění (šlo o 19 nemocných s primárním a 4 se sekundárním imunodeficitem). Nejčastěji se jednalo o nazofaryngitidu (s četností 11/rok), dále bronchitidu (8/rok), sinusitidu (5/rok), urogenitální infekci (4/rok), průjem (3/rok), rinitidu (3/rok), otitidu (1/rok) a mukokutánní infekci (1/rok). Průměrná sérová hladina IgG před zahájením substituce činila 4,17 g/l. Dosažená cílová hladina byla následně stabilní po celou dobu substituce.  

Celkem 6 pacientů (20 %) hlásilo nežádoucí příhodu (NP) související s terapií – v 5 případech se jednalo o NP středně závažnou (febrilii a cefaleu) a v 1 případě o mírnou (únavu). 3 pacienti (10 %) udávali lokální reakci v místě vpichu (erytém, pruritus, induraci, bolestivost). Žádný z pacientů však terapii kvůli nežádoucím příhodám nebo lokální reakci neukončil.

Spokojenost stran účinnosti udávalo 88,8 % pacientů, stran minima nežádoucích příhod potom 73,5 %. Za komfortní považovalo aplikaci přípravku fSCIG celkem 85,0 % pacientů. Celkově spokojených s terapií jich bylo 92,9 %.

Závěr

Přípravek fSCIG vykazuje dlouhodobou účinnost (snížení frekvence infekčních onemocnění) a dobrou snášenlivost (mírné až středně závažné nežádoucí příhody a lokální reakce v místě vpichu) u pacientů s primární i sekundární imunodeficiencí. Jeho výhodou je rovněž možnost domácí aplikace, která snižuje dopad onemocnění na běžný život pacienta.

(mafi)

Zdroj: Angelotti F., Capecchi R., Giannini D. et al. Long-term efficacy, safety, and tolerability of recombinant human hyaluronidase-facilitated subcutaneous infusion of immunoglobulin (Ig) (fSCIG; HyQvia) in immunodeficiency diseases: real-life data from a monocentric experience. Clin Exp Med 2020; 20 (3): 387–392, doi: 10.1007/s10238-020-00633-4.

VV-MEDMAT-79250; datum přípravy 12/2022

Zkrácená informace o přípravku HyQvia ZDE.