Odraz pokroků v léčbě hemofilie v aktuálních doporučeních WFH
V červnu 2020 byla představená nová, již třetí doporučení Světové hemofilické federace (WFH). Vycházejí z faktu, že v posledních 5 letech došlo v managementu hemofilie k obrovskému pokroku, který je dán zejména příchodem nových − až revolučních − léků do klinické praxe.
Úvod
Vedle nových faktorových preparátů s prodlouženým poločasem se do klinické praxe dostal také první zástupce nefaktorové léčby (tj. zajišťující nastavení jistého stupně hemostázy jiným způsobem než podáním chybějícího faktoru), a to emicizumab. Jedná se o bispecifickou monoklonální protilátku, jež mimikuje funkci faktoru VIII jako kofaktoru. S použitím emicizumabu je dosažena hemostáza odpovídající cca 15 % hladiny FVIII, tedy mírné hemofilii A. K jeho výhodám navíc patří subkutánní aplikace a nižší frekvence podávání.
Několik faktických poznámek k emicizumabu v aktuálních doporučeních WFH
- Podávání nových léků znamená edukaci pacientů, jejich rodin a supervizi při přechodu na nový typ léčby.
- Emicizumab se může stát domácí léčbou po předchozím zacvičení v subkutánní aplikaci.
- Emicizumab má dlouhý biologický poločas a vysokou účinnost v prevenci krvácivých epizod.
- Emicizumab není určen k léčbě akutního krvácení.
- Subkutánní aplikace emicizumabu zjednodušuje zahájení možné profylaxe u dětí v časném věku, bez potřeby zavedení centrálního žilního katétru. Nicméně pro děti mladší 1 roku je zatím k dispozici jen omezené množství dat a dalších informací.
Klíčové body z doporučení WFH pro klinické použití emicizumabu
5.7.1
U pacientů s hemofilií A a inhibitorem by emicizumab měl být používán pro regulární profylaxi
U pacientů s hemofilií A bez inhibitoru emicizumab může být používán pro regulární profylaxi.
6.5.1
U pacientů s těžkou hemofilií A bez inhibitoru povede profylaxe s emicizumabem k prevenci hemarthrosis. Nicméně k dispozici je jen málo dat stran dlouhodobého sledování, a je tedy důležité tato data získat.
8.3.7
Emicizumab se používá k prevenci, nikoliv k léčbě krvácení. V případě krvácení u pacientů s inhibitorem je potřeba substituční terapie.
U pacientů s inhibitorem a při krvácení má být preferováno využití rFVIIa, neboť léčba pomocí aPCC (v kombinaci s emicizumabem) je spojená s rizikem rozvoje trombotické mikroangiopatie (TMA).
Opatrnosti je ovšem třeba i u pacientů léčených emicizumabem v kombinaci s rFVIIa a současně s rizikovými faktory pro vznik trombózy (anamnéza žilní tromboembolie, obezita, kouření, chronická infekce, zánět), neboť tito pacienti jsou ohroženi výskytem akutního infarktu myokardu (tzv. non-STEMI) a plicní embolie (PE).
8.3.17
U pacientů s hemofilií A a perzistujícím inhibitorem, u nichž selhala imunotoleranční léčba (ITI) nebo kteří ji nikdy nepodstoupili, je emicizumab preferován před přípravky s bypassovou aktivitou, jelikož je efektivnější v prevenci krvácení a jednodušeji aplikovatelný.
8.3.19
U pacientů s těžkou hemofilií A a inhibitorem je emicizumab doporučený oproti profylaxi bypassovými přípravky s cílem redukovat krvácivé epizody.
(eza)
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.
