Romiplostim v léčbě ITP – data z německé klinické praxe
Data z reálné klinické praxe v Německu potvrzují příznivý efekt i bezpečnostní profil romiplostimu u pacientů s imunitní trombocytopenií (ITP), a to jak nově diagnostikovanou, tak perzistující i chronickou.
Management ITP
Primární imunitní trombocytopenie je autoimunitní onemocnění charakterizované nízkým počtem krevních destiček (< 100 × 109/l). Podstatou onemocnění je protilátkami zprostředkovaná zvýšená degradace a zhoršená produkce krevních destiček. Definice ITP také zahrnuje délku trvání symptomů a podle ní hovoříme o nově diagnostikované (méně než 3 měsíce trvání), perzistující (do 12 měsíců od prvních příznaků) a chronické ITP.
Současná doporučení zahrnují v 1. linii léčby kortikosteroidy a intravenózní imunoglobuliny (IVIG). V rámci 2. linie léčby jsou dnes již mimo jiné zahrnuta i novější léčiva typu agonistů receptoru pro trombopoetin (TPO-RA), například romiplostim. Řada klinických pozorování ukazuje, že romiplostim může vést k setrvalé odpovědi i u nově diagnostikovaných či perzistujících pacientů s ITP, kteří jsou rezistentní na kortikosteroidy. Integrovaná analýza 9 studií dokonce ukazuje, že romiplostim měl větší šanci na dosažení terapeutické odpovědi bez další léčby (TFR − treatment free response) u nemocných s trváním ITP méně než 1 rok oproti těm, u kterých ITP trvala déle.
Právě další klinická zkušenost je nezbytná pro vytvoření doporučení pro optimální využití moderních léčebných možností u pacientů s ITP. K tomu by mohla být nápomocná i data z rutinní klinické praxe v Německu publikovaná v Acta Haematologica.
Post hoc analýza dat
Jedná se o post hoc analýzu prospektivní německé multicentrické observační studie u dospělých, kteří dostali minimálně jednu dávku romiplostimu. Data byla sbírána po dobu téměř 2 let. Pozornost byla zaměřena na celkovou odpověď trombocytů (≥ 1× zachycen počet trombocytů ≥ 50 × 109/l v průběhu 2−24 týdnů po zahájení léčby romiplostimem) a trvající odpověď trombocytů (≥ 75 % měření ukazujících ≥ 50 × 109/l trombocytů v období 14−24 týdnů). Dále byly sbírány informace o nežádoucích příhodách spojených s léčbou.
Výsledná zjištění
Analyzována byla data od 96 pacientů s ITP (18 s nově diagnostikovanou, 25 s perzistující a 53 s chronickou ITP). Během sledování trvajícího 2−24 týdnů bylo celkové odpovědi destiček dosaženo u 100 % pacientů s nově diagnostikovanou ITP či perzistující ITP a u 96,2 % nemocných s chronickou ITP. Obdobně trvající odpovědi destiček bylo dosaženo u 88,2 % pacientů s nově diagnostikovanou ITP, 65 % s perzistující ITP a 69,4 % s chronickou ITP.
Pokud jde o pozorované nežádoucí příhody, v průběhu 2letého sledování byly zaznamenány u 24−35,8 % pacientů napříč všemi fázemi léčby. Nejčastěji se jednalo o únavu (6,5−14,3 %), závratě (7,9−14,3 %), nauzeu (7,1−10,9 %), průjem a zvracení. Nebyly pozorovány trombotické nežádoucí příhody. U 2 pacientů s chronickou ITP byla popsána fibróza kostní dřeně. Celkem 4 % pacientů ukončila léčbu z důvodu výskytu nežádoucích příhod.
Závěr
Studie z reálné klinické praxe potvrdila příznivý bezpečnostní profil romiplostimu. Ukazuje též na jeho dobrý efekt v případě časnějšího nasazení, což podporuje jeho podávání jak nově diagnostikovaným pacientům s ITP, tak těm s perzistující ITP rezistentní vůči terapii 1. volby.
(eza)
Zdroj: Reiser M., Josten K. M., Dietzfelbinger H. et al. Romiplostim for primary immune thrombocytopenia in routine clinical practice: results from a multicentre observational study in Germany. Acta Haematol 2022; 145 (4): 394–403, doi: 10.1159/000521689.
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.
