Vrozený deficit FXIII – bez léčby je riziko závažného krvácení vysoké

Vrozený deficit faktoru XIII (FXIII) je závažným krvácivým onemocněním, které představuje celoživotní zátěž – tendenci ke zvýšenému krvácení, porušené hojení ran či opakované potraty. Článek publikovaný recentně v časopise Haemophilia shrnuje dosud publikovanou literaturu týkající se nejenom komplikací této krvácivé poruchy, ale i péče o postižené jedince.

Jednalo se o metaanalýzu prací publikovaných skrze databáze Medline, Embase a Cochrane. Dle dostupné literatury je zřejmé, že kongenitální deficit FXIII patří mezi nejzávažnější krvácivé poruchy, a to zejména z důvodu vysokého rizika krvácivých epizod. Publikované zkušenosti ukazují, že zejména neléčení pacienti s tímto onemocněním projdou až v polovině případů závažnou krvácivou epizodou. Intrakraniální krvácení se pak vyskytuje až u třetiny těchto neléčených nemocných.

Data týkající se kvality života pacientů, ale také nákladů na jejich léčbu jsou omezená. Nicméně dle dat posuzujících účinnost a bezpečnost nabízené léčby – koncentrátu FXIII – lze říci, že tito pacienti by měli být zajištěni profylaktickou terapií a její zahájení by mělo být časované do období co nejdříve od zjištění onemocnění.

Autoři shrnují, že řada dat týkající se zejména sociálních a ekonomických souvislostí spojených s vrozeným deficitem FXIII není v tuto chvíli dostačující. Z publikované literatury ale vyplývá, že toto onemocnění s sebou přináší vysoké riziko krvácení, které může být život ohrožující. V tuto chvíli je nezbytné podpořit výzkum, jehož výsledky by mohly pomoci klinikům v rozhodování o léčbě.

(eza)

Zdroj: Jager T., et al. The Burden and Management of FXIII deficiency. Haemophilia – publikováno online 17. července 2014; doi: 10.1111/hae.12474