Úspěch imunosupresiv u získané hemofilie A

Získaná hemofilie A (ZHA) je autoimunitní onemocnění způsobené inhibicí koagulačního faktoru VIII plazmatickými protilátkami. Její incidence je asi 1,5/milion/rok. Faktor VIII (antihemofilický faktor, FVIII) je důležitou součástí vnitřní cesty hemostázy. Při jeho poruchách dochází k různě intenzivním krvácivým projevům.

Mezi rizikové faktory pro vznik ZHA patří:

• maligní tumory,
• autoimunitní choroby – např. systémový lupus erytematodes,
• těhotenství.

Ačkoliv již o chorobě mnoho víme, 50 % případů vzniku zůstává stále neobjasněno.

Ohrožení krvácením

U 8–22 % pacientů dochází k těžkému krvácení intrakraniálně, retroperitoneálně nebo do gastrointestinálního traktu. Život pacienta je ohrožen do té doby, než dojde k odstranění protilátek proti FVIII. Z tohoto důvodu je nutné ihned po stanovení diagnózy začít s imunosupresí.

Porovnání léčebných metod

Evropský registr pro získanou hemofilii A (EACH2) shromáždil data 501 pacientů z let 2003–2009. Záměrem této akce bylo porovnat úspěšnost různých druhů použitých léčebných postupů. K léčbě získané hemofilie A se používají:

1. steroidní léky (prednison),
2. steroidní léky + cyclophosphamid,
3. rituximab,
4. ostatní léky – cyklosporin A, cytostatika, …

Lékaři zabývající se tvorbou studie vytvořili složitý systém hodnocení úspěšnosti léčby. Do hodnocení se započítává nejen úspěšnost léčby, ale i relaps onemocnění a složení jednotlivých skupin pacientů.

Nejúspěšnějším typem léčby se zdá být kombinace steroidních léků a cyclophosphamidu s procentem úspěšnosti 70 % (ze 100 % možných). Na druhém místě se umístila léčba založená na rituximabu (59 %). Nejméně úspěšnou léčbou se zdát být užívání samotných steroidů (48 %).

Výzkum je zapotřebí brát s jistou rezervou, protože v klinické praxi je nejvíce užívána léčba založená na rituximabu, která zároveň vykazuje nejvyšší úspěšnost. Zároveň je nutné brát v potaz některé vedlejší účinky léčiv, jako je neutropenie, diabetes mellitus či psychiatrická onemocnění. Dobrou zprávou však je, že již nyní existují úspěšné léčebné postupy, které se v budoucnu jistě zdokonalí.

(holi)

Zdroj: Collins P. et al.: Immunosupression for acquired hemophilia A: results from the European Acquired Hemophilia Registry: Blood. 2012 July 5; 120(1): 47–55; doi:10.1182/blood-2012-02-409185