Profylaktická terapie s FVIII je efektivní a bezpečná u adolescentů a dospělých mužů s hemofilií A

Profylaktická terapie s koagulačním faktorem VIII (FVIII) je považována za optimální formu léčby hemofilie A pro pacienty bez inhibitoru. Cílem léčby je snížit počet krvácivých epizod. Předchozí studie potvrdily účinnost profylaxe u dětí v prevenci nebo oddálení hemofilické artropatie. U dospělých, kteří již vyvinuli známky hemofilické artropatie, je profylaxe podávána s cílem zpomalit progresi poškození kloubů a zlepšit mobilitu, potažmo pak i kvalitu života.

Američtí autoři v čele s dr. Valentinem srovnali v rámci komplexního klinického programu s přípravkem ADVATE Antihemophilic Factor (Recombinant), Plasma/Albumin Free Method (rAHF-PFM) účinnost dvou profylaktických režimů, konkrétně standardní profylaxi s dávkováním 20–40 IU/kg obden a profylaxi dávkovanou dle farmakokinetické studie v rozmezí 20–80 IU/kg každý 3. den. Tyto režimy srovnali s terapií on-demand (při krvácení). Studie byla zaměřena na starší pacienty (věk 7–59 let) s hladinou FVIII ≤ 2 %, u nichž již existovalo postižením kloubů a u kterých nebyla profylaxe v poslední době podávána.

66 pacientům byla 6 měsíců podávána on-demand terapie a poté byli randomizováni ke 12měsíční profylaktické léčbě. Účinnost byla hodnocena pomocí anualizovaného stupně krvácení (ABR).

U 22 pacientů (33,3 %) se při profylaktické léčbě nevyskytla žádná krvácivá epizoda, zatímco při režimu léčby on-demand bylo krvácení zaznamenáno u všech pacientů. ABR pro oba režimy profylaxe byl srovnatelný, ale statisticky významný rozdíl (p < 0,0001) byl mezi režimem on-demand a jakoukoliv profylaxí. Nebyl zaznamenán rozdíl ve spotřebě FVIII ani v počtu nežádoucích příhod mezi oběma režimy profylaxe.

Závěrem studie je tedy fakt, že oba profylaktické režimy demonstrovaly srovnatelnou bezpečnost i efektivitu a také to, že profylaktická terapie významně redukuje krvácení (jak spontánní, tak i traumatické) ve srovnání s léčbou on-demand. Profylaxe dávkovaná dle farmakokinetické studie nabízí alternativu ke standardní profylaxi v prevenci krvácení.

(eza)

Zdroj: Valentino L. A. et al. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A managment. J Thromb Haemost. 2012; 10: 359–67; doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x.