Inhibitor u lehkých či středně těžkých hemofiliků A

U mírné či středně těžké hemofilie A (HA) může přítomnost inhibitoru vést až k dramatickému nárůstu míry krvácení. Data týkající se terapeutického přístupu k eradikaci inhibitoru u těchto hemofiliků jsou stále spíše omezená. Tzv. Insight Study Group FT, zahrnující lékaře z Evropy a Austrálie, se snažila shrnout, jak jsou tito pacienti ošetřováni v různých centrech různých zemí.

Do studie bylo zahrnuto 101 pacientů z celkem 2709 hemofiliků A, již nebyli léčeni jako pacienti s těžkou formou nemoci (jejich základní hladina faktoru VIII byla v rozmezí 2–40 IU/dl). Medián věku byl 37 let, medián nejvyššího titru inhibitoru byl 7 BU. U většiny nemocných (71 %, tedy 72/101) došlo k vymizení inhibitoru – ať již spontánně (51/73), či po léčbě s cílem jeho eradikace (21/28). V režimech léčby inhibitoru byly použity různé přístupy, a to jak imunotolerance, tak i imunosuprese. Trvalého úspěchu, tedy stavu bez znovuobjevení se inhibitoru při dalším vystavení nemocného koncentrátu FVIII, bylo dosaženo u 64 % nemocných, jimž byl koncentrát znovu podán. U pacientů s vysokým titrem inhibitoru bylo v eradikační léčbě dosaženo trvalého úspěchu.

Tato analýza prokázala, že u hemofiliků A bez těžké formy nemoci většinou vymizí inhibitor spontánně. Nicméně u třetiny nemocných může při znovupodání koncentrátu FVIII dojít k anamnestické odpovědi, což znamená, že předchozí vymizení inhibitoru neodpovídalo trvalé odpovědi. V souhrnu lze konstatovat, že cílená léčba inhibitoru je indikována dle konkrétního případu a nelze vytvořit jeden univerzální model, který by byl ideální pro všechny takové pacienty.

(eza)

Zdroj: Van Velzen A. S. Et al. Inhibitors in nonsevere haemophilia A: outcome and eradication strategies. Tromb Haemost 2015 Apr 16; 114 (20150416).