Novinka v léčbě glaukomu – siRNA

Jak ukázala zpráva biofarmaceutické firmy Sylentis, součásti Zeltia Group, publikovaná na kongresu Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO), který se uskutečnil ve dnech 3.–7. května 2009 ve Fort Lauderdale na Floridě, začíná se blýskat na lepší časy v léčbě glaukomu. Vědci Zeltie totiž významně pokročili v metodě léčby, která využívá takzvanou siRNA.

siRNA – vylepšení RNAi?

V posledních letech se interferující RNA (RNAi) začala projevovat jako velmi slibná technologie, která by se mohla začít využívat v léčbě pacientů. Tento typ RNA byl poprvé popsán začátkem 90. let dvacátého století v rostlinách. Skládá se ze tří specifických a selektivních genových inhibitorů, které jsou navíc velice účinné. RNAi je složena z malých, 19–23 nukleotidových dvouvláknových RNA duplexů, které podporují endonukleární štěpení mRNA pomocí RNA indukovaného „silencing“ komplexu. RNAi se tak ukazuje jako velice slibný nástroj pro „utlumení“ nežádoucích genů.

siRNA je pak další krokem RNAi. Tato zkratka označuje short interfering RNAs neboli krátkou interferující RNA, tedy takovou, při které jsou používány pouze krátké fragmenty této nukleové kyseliny. siRNA se tak ukázala jako poměrně vhodná pro různé regulace genové exprese. Nepoškozuje buňku a přitom si zachovává velkou účinnost.

siRNA v praxi

V současné době dokážou vědci za pomoci sekvenování a potenciace pomocí farmak vyhledat vadné genové sekvence, které jsou příčinou různých chorob. Firma Sylentis v současnosti vyvíjí různé postupy založené na siRNA, které by mohly být v budoucnu použity pro komerční využití a léčbu nejen očních onemocnění (syndrom suchého oka a zelený zákal).

U syndromu suchého oka se vědci zaměřili na TRPV1 receptor, který zprostředkovává bolestivé podněty. Při použití siRNA terapie namířené proti TRPV1 se snahou tento receptor „oslabit“ se podařilo dosáhnout daleko lepších výsledků než u konvenčních analgetik.

U pacientů trpících zeleným zákalem se prokázala účinnost siRNA terapie zejména u pacientů s glaukomem s otevřeným úhlem. Zjistilo se totiž, že zaměřením se na určité geny došlo ke snížení nitroočního tlaku a tím i k ústupu obtíží. Navíc při této terapii nedochází k poškození očních struktur.

Tato nová metoda se navíc ukázala jako daleko účinnější v profylaxi zeleného zákalu než dnes konvenčně používaná medikamentózní terapie (jako je například timolol a salangan).

(kam)

Zdroj: Efficacy of Topically Administered siRNA in Glaucoma Treatment: In vivo Results in hypertensive Model. Prezentováno na kongresu ARVO (Association for Research in Vision and Ophthalmology) konaném ve dnech 3.–7. 5. 2009 ve Fort Lauderdale, Florida, USA.