Prophylaxis with Rurioctocog Alfa Pegol in Severe Hemophilia A
Rurioctocog alfa pegol represents a modern modality for the treatment of hemophilia from the group of factors with an extended half-life. The authors of a systematic review and meta-analysis published last year assessed its efficacy and safety in patients previously treated for hemophilia A.
Výhody 3. generace rFVIII
Rurioktokog alfa pegol (BAX855, Adynovi) je zástupcem 3. generace rekombinantních faktorů VIII (rFVIII) s modifikací připojením polyethylenglykolu (PEG). Tato modifikace vede k prodloužení poločasu FVIII cca 1,5× oproti původním rFVIII. To pak umožňuje snížit frekvenci podávání léčiva v rámci profylaxe u hemofilie A (HA) a udržet lepší minimální hladiny FVIII, zejména u nejtěžších hemofiliků.
Výsledky metaanalýzy
Systematický přehled studií a metaanalýzu dat o účinnosti a bezpečnosti rurioktokog alfa pegolu u již dříve léčených hemofiliků autoři provedli dle doporučení PRISMA 2009.
Data se týkají 517 pacientů s těžkou HA ze 4 studií. Souhrnný průměr roční míry krvácení (ABR − annual bleeding rate) dosáhl 2,5 příhody/rok (95% interval spolehlivosti [CI] 2,04−3,14), průměrná účinnost činila 92 % (95% CI 85−97 %). Popsáno bylo pouze 30 (2,3 %) nezávažných nežádoucích příhod spojených s léčbou rurioktokog alfa pegolem a 1 závažná (1,4 %). S koncem studií nebyl pozorován rozvoj inhibitoru FVIII; u 52 pacientů byly detekovány protilátky proti FVIII, PEG či FVIII-PEG, ale jejich přítomnost nekorelovala s účinností či bezpečností léčby.
Závěr
Autoři konstatují, že byť samozřejmě nemáme přímé srovnávací studie, tato analýza ukazuje, že rurioktokog alfa pegol je bezpečnou a účinnou možností prevence krvácivých epizod u dříve léčených osob s hemofilií A. Navíc data vypovídají o nízké imunogenitě, což ještě dále zlepšuje bezpečnostní profil léku.
(eza)
Zdroj: Witarto B. S., Visuddho V., Witarto A. P. et al. Efficacy, safety, and immunogenicity of rurioctocog alfa pegol for prophylactic treatment in previously treated patients with severe hemophilia A: a systematic review and meta-analysis of clinical trials. F1000Res 2021 Oct 15; 10: 1049, doi: 10.12688/f1000research.73884.3.
Did you like this article? Would you like to comment on it? Write to us. We are interested in your opinion. We will not publish it, but we will gladly answer you.