Profylaxe rurioktokog alfa pegolem u těžké hemofilie A

Výhody 3. generace rFVIII

Rurioktokog alfa pegol (BAX855, Adynovi) je zástupcem 3. generace rekombinantních faktorů VIII (rFVIII) s modifikací připojením polyethylenglykolu (PEG). Tato modifikace vede k prodloužení poločasu FVIII cca 1,5× oproti původním rFVIII. To pak umožňuje snížit frekvenci podávání léčiva v rámci profylaxe u hemofilie A (HA) a udržet lepší minimální hladiny FVIII, zejména u nejtěžších hemofiliků.

Výsledky metaanalýzy

Systematický přehled studií a metaanalýzu dat o účinnosti a bezpečnosti rurioktokog alfa pegolu u již dříve léčených hemofiliků autoři provedli dle doporučení PRISMA 2009.

Data se týkají 517 pacientů s těžkou HA ze 4 studií. Souhrnný průměr roční míry krvácení (ABR − annual bleeding rate) dosáhl 2,5 příhody/rok (95% interval spolehlivosti [CI] 2,04−3,14), průměrná účinnost činila 92 % (95% CI 85−97 %). Popsáno bylo pouze 30 (2,3 %) nezávažných nežádoucích příhod spojených s léčbou rurioktokog alfa pegolem a 1 závažná (1,4 %). S koncem studií nebyl pozorován rozvoj inhibitoru FVIII; u 52 pacientů byly detekovány protilátky proti FVIII, PEG či FVIII-PEG, ale jejich přítomnost nekorelovala s účinností či bezpečností léčby.

Závěr

Autoři konstatují, že byť samozřejmě nemáme přímé srovnávací studie, tato analýza ukazuje, že rurioktokog alfa pegol je bezpečnou a účinnou možností prevence krvácivých epizod u dříve léčených osob s hemofilií A. Navíc data vypovídají o nízké imunogenitě, což ještě dále zlepšuje bezpečnostní profil léku.

(eza)

Zdroj: Witarto B. S., Visuddho V., Witarto A. P. et al. Efficacy, safety, and immunogenicity of rurioctocog alfa pegol for prophylactic treatment in previously treated patients with severe hemophilia A: a systematic review and meta-analysis of clinical trials. F1000Res 2021 Oct 15; 10: 1049, doi: 10.12688/f1000research.73884.3.