Non-factor vs. Factor Prophylaxis of Hemophilia A: A Comparison of Cost and Treatment Effectiveness Based on Real-World Data from the USA
In the prophylactic treatment of patients with hemophilia A, particularly its severe form, concentrates of clotting factor VIII (FVIII) with extended half-life (EHL) are increasingly administered, or non-factor treatment, represented in clinical practice by FVIII mimetic antibody emicizumab. However, insights into the direct comparison of effectiveness and economic burden arising from prophylaxis with these modalities are limited, including data from real-world practice. One recently published study therefore attempted to conduct such a retrospective comparison based on data from healthcare-related databases in the USA.
Metodika hodnocení a analyzovaná data
Zahrnuto bylo 101 mužů s hemofilií A bez inhibitoru ve věku 3−63 let, kteří byli převedeni na emicizumab v letech 2018−2019. Hodnocena byla data týkající se minimálně 6 měsíců před převedením na emicizumab. Spotřeba FVIII před převedením na emicizumab musela činit nejméně 2340 IU/kg/rok (což je rovno průměrné dávce 45 IU/kg/týden a splní definici kontinuální profylaxe FVIII). Hmotnost pacientů nebyla známa, ke kalkulaci proto byly využity věkově specifické národní průměry.
V rámci analýzy byly kalkulovány tzv. billed ABR (ABRb), tedy krvácivé epizody za rok (annualized bleeding rate) identifikované skrze vyúčtování podezření na krvácení, terapie krvácení a dalších vyšetření spojených s krvácením. Další hodnocenou proměnnou byla celková cena péče (TCC – total cost of care), která zahrnovala všechny náklady na zdravotní péči spojené s hemofilií i bez souvislosti s ní. K porovnání rozdílů v ABRb a TCC před převodem na emicizumab a po něm byly využité bayesovské inference, zejména aposteriorní pravděpodobnosti průměrné změny ABRb či TCC.
Výsledky
Dle analýzy nákladů stoupla ABRb po přechodu na tuto léčbu z 0,52 na 0,62 (p = 0,83). Aposteriorní pravděpodobnost, že se průměrná ABRb po převedení na emicizumab zvýší, byla 75,4 %.
TCC stoupla z 517 tisíc na 627 tisíc USD na 1 pacienta za rok. Zde potom aposteriorní pravděpodobnost zvýšení průměrných nákladů po switchi pacienta činila 99,8 %.
Závěr a diskuse
Autoři svá zjištění uzavírají s tím, že nenašli důkazy o zlepšení ABRb po přechodu na emicizumab v rámci profylaxe, zatímco náklady na péči signifikantně stouply.
I tato analýza každopádně podtrhuje fakt, že identifikace vhodných pacientů pro daný typ léčby je zásadní, protože může pomoci optimalizovat klinické i nákladové výsledky.
(eza)
Zdroj: Escobar M., Agrawal N., Chatterjee S. et al. Impact of switching prophylaxis treatment from factor VIIII to emicizumab in hemophilia A patiens without inhibitors. J Med Econ 2023; 26 (1): 574−580, doi: 10.1080/13696998.2023.2196922.
Did you like this article? Would you like to comment on it? Write to us. We are interested in your opinion. We will not publish it, but we will gladly answer you.
