FEIBA in Real Clinical Practice – Fresh Data from the Observational Study FEIBA GO
FEIBA GO (Global Outcome) was a prospective observational study evaluating the long-term administration of FEIBA, its safety, efficacy, and quality of life for patients with hemophilia A or B and high-titer inhibitors (high responders), who were receiving aPCC in routine clinical practice. The study, whose results were recently published, was conducted at 25 centers in 11 countries.
Úvod
U pacientů s hemofilií A a přítomným inhibitorem proti faktoru VIII (FVIII) je v případě řešení krvácivých epizod nebo pro zajištění chirurgických výkonů nutno podávat léky s tzv. bypassovou aktivitou, jejichž účinek není ovlivněn přítomným inhibitorem. Využívají se také jako možné alternativy pro prevenci krvácení, tedy v rámci profylaxe. Jedním z velmi dobře zavedených bypassových přípravků je koncentrát aktivovaného protrombinového komplexu (aPCC) známý jako FEIBA.
Hodnocená populace pacientů
Plánovaná doba sledování v rámci studie FEIBA GO činila 4 roky. Do analýzy hodnocení bezpečnosti byli zařazeni všichni pacienti, kteří dostali minimálně 1 dávku FEIBA.
Celkově bylo zařazeno 50 pacientů, z nichž 37 dostávalo aPCC v rámci profylaxe a 13 jako on demand léčbu. Většinu (n = 49) představovali hemofilici A s inhibitorem, medián jejich věku činil 16,5 roku (rozmezí 2−71). Medián trvání léčby dosáhl 14,1 (0,4−188,3) měsíce.
Výsledná zjištění
Průměrná celková roční míra krvácení (ABR) činila u pacientů dostávajících profylaxi 6,82 ± 11,52 (SD − standardní odchylka) a pro kloubní ABR 3,77 ± 5,71. U pacientů dostávajících FEIBA jen v případě krvácení (on demand) pak celková ABR dosahovala 10,94 ± 11,27 a kloubní ABR 6,94 ± 7,39. Pokud šlo o léčbu krvácení, účinnost byla hodnocena jako dobrá v 77,8 % případů a jako excelentní v 18,2 %.
Celková roční dávka aPCC činila 13 345,56 IU/kg v případě profylaxe a 2100,69 IU/kg pro on demand podávání. Medián dávky na infuzi byl 65,76 IU/kg (rozmezí 37–100 IU/kg), medián týdenních infuzí 4,12 IU/kg (0,5–14).
Celkově bylo zaznamenáno 208 nežádoucích příhod. Dvě závažné nežádoucí příhody byly hodnoceny jako možná související s aPCC – v jednom z případů se jednalo o akutní infarkt myokardu související s embolií do koronární arterie u pacienta léčeného aPCC pro krvácení do zažívacího traktu. Nebyl popsán žádný případ trombotické mikroangiopatie. Žádná nežádoucí příhoda nezpůsobila úmrtí.
Závěr
Studie FEIBA GO ukázala dlouhodobou účinnost a konzistentní bezpečnostní profil aPCC v případě on demand léčby krvácení a v případě profylaktického podávání u komplikované skupiny hemofiliků s vysokým titrem inhibitoru.
(eza)
Zdroj: Ettingshausen C. E., Hermans C, Holme P. A. et al. Real-world data in patients with congenital hemophilia and inhibitors: final data from the FEIBA Global Outcome (FEIBA GO) study. Ther Adv Hematol 2023 Jul 24: 14: 20406207231184323, doi: 10.1177/20406207231184323.
Did you like this article? Would you like to comment on it? Write to us. We are interested in your opinion. We will not publish it, but we will gladly answer you.
