Nefaktorová vs. faktorová profylaxe hemofilie A − srovnání nákladové i léčebné efektivity na základě dat z reálné praxe v USA
V rámci profylaktické léčby pacientů s hemofilií A, zejména její těžkou formou, se podávají koncentráty srážecího faktoru VIII (FVIII), dnes stále častěji s prodlouženým poločasem (EHL), nebo nefaktorová léčba, v klinické praxi reprezentovaná mimikující protilátkou FVIII emicizumabem. Poznatky týkající se přímého srovnání efektivity a ekonomické zátěže vyplývající z profylaxe těmito modalitami jsou ovšem omezené, včetně dat z reálné praxe. Jedna z recentně publikovaných prací se proto pokusila provést takové retrospektivní srovnání na základě údajů z databází souvisejících s poskytováním zdravotní péče v USA.
Metodika hodnocení a analyzovaná data
Zahrnuto bylo 101 mužů s hemofilií A bez inhibitoru ve věku 3−63 let, kteří byli převedeni na emicizumab v letech 2018−2019. Hodnocena byla data týkající se minimálně 6 měsíců před převedením na emicizumab. Spotřeba FVIII před převedením na emicizumab musela činit nejméně 2340 IU/kg/rok (což je rovno průměrné dávce 45 IU/kg/týden a splní definici kontinuální profylaxe FVIII). Hmotnost pacientů nebyla známa, ke kalkulaci proto byly využity věkově specifické národní průměry.
V rámci analýzy byly kalkulovány tzv. billed ABR (ABRb), tedy krvácivé epizody za rok (annualized bleeding rate) identifikované skrze vyúčtování podezření na krvácení, terapie krvácení a dalších vyšetření spojených s krvácením. Další hodnocenou proměnnou byla celková cena péče (TCC – total cost of care), která zahrnovala všechny náklady na zdravotní péči spojené s hemofilií i bez souvislosti s ní. K porovnání rozdílů v ABRb a TCC před převodem na emicizumab a po něm byly využité bayesovské inference, zejména aposteriorní pravděpodobnosti průměrné změny ABRb či TCC.
Výsledky
Dle analýzy nákladů stoupla ABRb po přechodu na tuto léčbu z 0,52 na 0,62 (p = 0,83). Aposteriorní pravděpodobnost, že se průměrná ABRb po převedení na emicizumab zvýší, byla 75,4 %.
TCC stoupla z 517 tisíc na 627 tisíc USD na 1 pacienta za rok. Zde potom aposteriorní pravděpodobnost zvýšení průměrných nákladů po switchi pacienta činila 99,8 %.
Závěr a diskuse
Autoři svá zjištění uzavírají s tím, že nenašli důkazy o zlepšení ABRb po přechodu na emicizumab v rámci profylaxe, zatímco náklady na péči signifikantně stouply.
I tato analýza každopádně podtrhuje fakt, že identifikace vhodných pacientů pro daný typ léčby je zásadní, protože může pomoci optimalizovat klinické i nákladové výsledky.
(eza)
Zdroj: Escobar M., Agrawal N., Chatterjee S. et al. Impact of switching prophylaxis treatment from factor VIIII to emicizumab in hemophilia A patiens without inhibitors. J Med Econ 2023; 26 (1): 574−580, doi: 10.1080/13696998.2023.2196922.
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.
