Nový preparát pro léčbu von Willebrandovy choroby

Lachen (Švýcarsko) PROTEXT: Společnost Octapharma AG, jeden z největších výrobců produktů z plazmy na světě, oznámila, že získala exkluzivní schválení maloobjemového léčiva pro léčbu vzácných chorob (Orphan Drug Exclusivity Approval) pro preparát wilate(R) od americké Komise pro kontrolu potravin a léčiv (U.S. Food and Drug Administration) (FDA). Povolení bylo uděleno přípravku wilate(R) pro léčbu spontánního nebo traumatického krvácení u pacientů trpících závažnou formou von Willebrandovy choroby (VWD) a stejně tak pacientů se střední nebo mírnou formou tohoto onemocnění, u kterých je podávání přípravku desmopressin považováno nebo potvrzeno jako neefektivní nebo nežádoucí.

„Status maloobjemového léčiva pro léčbu vzácných chorob, který jsme od komise FDA pro preparát wilate(R) získali, je důležitým aspektem ve vývoji tohoto léku společnosti Octapharma,“ řekl Kim Björnstrup, místopředseda představenstva společnosti Octapharma Group. „Jedním z požadavků, abychom mohli povolení získat, bylo vysvětlit komisi FDA, proč by preparát wilate(R) mohl být klinicky vynikajícím doplňkem ke stávajícím terapiím  Preparát wilate(R) je speciálně vyvinut a vyrábí se pro léčbu VWD. Jedinečná kombinace dvou kroků pro deaktivaci virů při výrobě, vysoká čistota a fyziologický poměr FVIII a VWF 1:1 poskytne novou generaci možností léčby pro pacienty s von Willebrandovou chorobou.“

O preparátu wilate(R):

Wilate(R) je nově vyvinutý, vysoce čistý přípravek, dvojitě deaktivovaný koncentrát von Willebrandova faktoru a srážecího faktoru VIII (lidského), jehož účinnost byla prokázána u všech typů VWD včetně dětí, ve čtyřech prospektivních studiích, které hodnotily jak objektivní, tak subjektivní kritéria.

Začátkem prosince 2009 získal preparát wilate(R) registraci komise FDA pro léčbu spontánního a traumatického krvácení u pacientů se závažnou formou VWD, stejně jako pacientů s mírnou nebo středně závažnou formou VWD, u kterých je známo nebo existuje podezření, že bude desmopressin neúčinný nebo kontraindikační.

Wilate(R) je první koncentrát faktorů VWF/FVIII (von Willebrandůvfaktor a faktor FVIII), s dvojí deaktivací virů, vysoce čistý, který využívá proces solvent/detergent (S/D) a systém terminálního suchého tepla (TDH). Zvolený proces purifikace izoluje komplex VWF/FVIII za podmínek, kdy jsou proteiny vysoce chráněny, a výsledkem je poměr 1:1 VWF:RCo (ristocetinový kofaktor) a aktivita FVIII, které jsou podobné normální plazmě. Wilate(R) se získává z velkého množství lidské plazmy v centrech schválených komisí FDA od dárců a nepřidává se do ní žádný albumin jako stabilizátor.

Čtyři prospektivní klinické zkoušky demonstrovaly bezpečnost, snášenlivost a hemostatickou efektivitu preparátu wilate(R) pro léčbu akutního krvácení a profylaxi u pacientů s různými typy VWD. Preparát wilate(R) byl sledován a hodnocen v 1 068 případech krvácení a jeho účinnost se pohybovala v rozmezí 84 % až 93 %, přičemž výsledky se lišily podle typu  pacienta.(3)

Od poloviny osmdesátých let se požadavky na virovou bezpečnost přípravy plazmy stále zpřísňují a vyžadují prokázanou eliminaci nebo deaktivaci virů (4) (5). Deaktivace virů v několika krocích posílila bezpečnost koagulačních produktů, ale deaktivace S/D je současným hlavním standardem pro bezpečnost a ničení vysoce infekčních obalených virů. Společnost Octapharma byla prvním výrobcem, který zavedl deaktivaci S/D do výroby derivátů z plazmy v širokém měřítku. Proces výroby preparátu wilate(R) zahrnuje dva nezávislé a účinné postupy deaktivace virů, jmenovitě ošetření S/D v celkovém množství a ošetření TDH v lyofilizovaném produktu ve finálním kontejneru. Kromě toho chromatografie na bázi výměny iontů používaná při výrobě preparátu wilate(R) přispívá k virové bezpečnosti.

Lidská plazma obsahuje velmi nízké koncentrace VWF a FVIII. Výroba preparátu wilate(R) je navržena tak, aby byl posílen poměr komplexu VWF/FVIII. Další proteiny v plazmě , které by mohly způsobit nežádoucí účinky, stejně jako proteáza, která může narušit stabilitu koagulačních faktorů a ničit jejich přirozenou strukturu a funkčnost, jsou při výrobě efektivně odstraňovány.

O von Willebrandově chorobě

VWD je nejčastější porucha srážlivosti krve, kterou trpí zhruba 1 % až dvě 2 % populace v USA, podle Centra pro kontrolu a prevenci chorob (Centers for Disease Control and Prevention). Choroba vzniká v důsledku neschopnosti organismu produkovat funkční von Willebrandův faktor, lidský protein, který pomáhá srážení krve.

O společnosti Octapharma Group

Společnost Octapharma má ředitelství ve švýcarském Lachenu, je jedním z největších výrobců produktů z plazmy na světě a věnuje se péči o pacienty a inovacím v oblasti medicíny více než 25 let. Hlavní činností společnosti Octapharma je vývoj, výroba a prodej vysoce kvalitních léčiv pro lidi na bázi proteinů z lidské plazmy a lidských buněk, včetně intravenózního imunoglobulinu (IGIV). Ve Spojených státech amerických se produkt IGIV společnosti Octapharma octagam používá pro léčbu poruch imunitního systému a preparát albumin (lidský) se předepisuje pro obnovu a řízení objemu krevního toku. Společnost Octapharma zaměstnává vice než  3 000 lidí a má biofarmaceutické zkušenosti v 80 zemích po celém světě, včetně USA, kde má společnost Octapharma USA ředitelství v Hobokenu ve státě New Jersey.