FEIBA v reálné klinické praxi – čerstvá data z observační studie FEIBA GO
FEIBA GO (Global Outcome) byla prospektivní observační studie, která hodnotila dlouhodobé podávání přípravku FEIBA, jeho bezpečnost, účinnost a kvalitu života takto léčených pacientů s hemofilií A nebo B a vysokým titrem inhibitoru (high responder), kteří dostávali aPCC v rutinní klinické praxi. Sledování, jehož výsledky byly nedávno publikovány, probíhalo ve 25 centrech v 11 zemích.
Úvod
U pacientů s hemofilií A a přítomným inhibitorem proti faktoru VIII (FVIII) je v případě řešení krvácivých epizod nebo pro zajištění chirurgických výkonů nutno podávat léky s tzv. bypassovou aktivitou, jejichž účinek není ovlivněn přítomným inhibitorem. Využívají se také jako možné alternativy pro prevenci krvácení, tedy v rámci profylaxe. Jedním z velmi dobře zavedených bypassových přípravků je koncentrát aktivovaného protrombinového komplexu (aPCC) známý jako FEIBA.
Hodnocená populace pacientů
Plánovaná doba sledování v rámci studie FEIBA GO činila 4 roky. Do analýzy hodnocení bezpečnosti byli zařazeni všichni pacienti, kteří dostali minimálně 1 dávku FEIBA.
Celkově bylo zařazeno 50 pacientů, z nichž 37 dostávalo aPCC v rámci profylaxe a 13 jako on demand léčbu. Většinu (n = 49) představovali hemofilici A s inhibitorem, medián jejich věku činil 16,5 roku (rozmezí 2−71). Medián trvání léčby dosáhl 14,1 (0,4−188,3) měsíce.
Výsledná zjištění
Průměrná celková roční míra krvácení (ABR) činila u pacientů dostávajících profylaxi 6,82 ± 11,52 (SD − standardní odchylka) a pro kloubní ABR 3,77 ± 5,71. U pacientů dostávajících FEIBA jen v případě krvácení (on demand) pak celková ABR dosahovala 10,94 ± 11,27 a kloubní ABR 6,94 ± 7,39. Pokud šlo o léčbu krvácení, účinnost byla hodnocena jako dobrá v 77,8 % případů a jako excelentní v 18,2 %.
Celková roční dávka aPCC činila 13 345,56 IU/kg v případě profylaxe a 2100,69 IU/kg pro on demand podávání. Medián dávky na infuzi byl 65,76 IU/kg (rozmezí 37–100 IU/kg), medián týdenních infuzí 4,12 IU/kg (0,5–14).
Celkově bylo zaznamenáno 208 nežádoucích příhod. Dvě závažné nežádoucí příhody byly hodnoceny jako možná související s aPCC – v jednom z případů se jednalo o akutní infarkt myokardu související s embolií do koronární arterie u pacienta léčeného aPCC pro krvácení do zažívacího traktu. Nebyl popsán žádný případ trombotické mikroangiopatie. Žádná nežádoucí příhoda nezpůsobila úmrtí.
Závěr
Studie FEIBA GO ukázala dlouhodobou účinnost a konzistentní bezpečnostní profil aPCC v případě on demand léčby krvácení a v případě profylaktického podávání u komplikované skupiny hemofiliků s vysokým titrem inhibitoru.
(eza)
Zdroj: Ettingshausen C. E., Hermans C, Holme P. A. et al. Real-world data in patients with congenital hemophilia and inhibitors: final data from the FEIBA Global Outcome (FEIBA GO) study. Ther Adv Hematol 2023 Jul 24: 14: 20406207231184323, doi: 10.1177/20406207231184323.
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.
