Economic Costs and Concomitant FVIII Consumption in Hemophilia Patients Treated with Emicizumab in the 1st Year − A US Experience
The authors of a recent study, summarizing real-world experience from the US, focused on the concomitant consumption of FVIII (Factor VIII) concentrates during emicizumab prophylaxis and the financial costs in the first year after starting emicizumab treatment.
Analyzovaná data
V rámci analýzy byla pomocí IBM MarketScan identifikována data mužů s hemofilií A bez inhibitoru, kteří byli převedeni na emicizumab. Pro zařazení do analýzy bylo potřeba, aby měli trvající zdravotní pojištění více než 180 dnů před převedením na emicizumab i minimálně 90 dnů po tomto převedení a současně měli záznamy o více než 90 dnech kontinuálního podávání emicizumabu.
Účastníci byli sledováni do přerušení léčby (dočasného či trvalého) nebo do ztráty zaznamenávání dat. Sledovány byly údaje o používání emicizumabu, konkomitantním podávání FVIII, využívání zdravotní péče a nákladech na léčbu (HCRU). Jednotlivé informace byly hodnoceny separátně v různých periodách – v rámci indukce léčby emicizumabem, během udržovací léčby a anualizovaně.
Zahrnuto bylo celkem 71 mužů léčených emicizumabem, průměrného věku 35 let a s průměrnou dobou sledování 12 měsíců. Podskupina nemocných dříve dostávajících profylaxi FVIII zahrnovala 52 mužů průměrného věku 34 let a s průměrem doby sledování 11,1 měsíce.
Výsledná zjištění
Při zahájení léčby emicizumabem činily průměrné celkové náklady na léčbu 532 949 amerických dolarů (USD), respektive 645 727 USD v podskupině s dřívější profylaxí FVIII. Po zahájení léčby emicizumabem byla HCRU na pacienta a měsíc vyšší v porovnání s periodou udržovací léčby emicizumabem, s pozorovanou vyšší měsíční preskripcí FVIII (data z lékáren) a související administrativní činností v ambulanci (0,37 vs. 0,17), vyšší byly také návštěvy bez preskripce FVIII (2,23 vs. 1,55) a návštěvy na pohotovosti (0,06 vs. 0,03). Podobné trendy sledovaných hodnot HCRU byly pozorovány rovněž v podskupině pacientů s dřívější profylaxí FVIII.
Náklady na léčivé přípravky u hemofilie představovaly 95 % veškerých nákladů spojených s léčbou. Roční průměrná cena činila 50 491 USD pro konkomitantní léčbu FVIII (61 512 USD v podskupině s dřívější profylaxí FVIII), celkové náklady na emicizumab a konkomitantně podávaný FVIII za 1. rok léčby emicizumabem potom dosahovaly 777 171 USD (v podskupině s dřívější profylaxí FVIII 793 168 USD).
Závěr
Tato data ilustrují časnou zkušenost krátce po zavedení emicizumabu do léčby pacientů s hemofilií A bez inhibitoru. Citovaná analýza samozřejmě nemusí být reprezentativní pro všechny pacienty s hemofilií A bez inhibitoru léčené emicizumabem. Ukazuje však na pokračující zátěž jak terapeutickou, tak také finanční, pokud jde o tuto skupinu nemocných.
(eza)
Zdroj: Cufuir L., Estrin A., Chen E. et al. Early real-world experience with emicizumab and concomitant factor VIII replacement products in adult males with hemophilia A without inhibitors. J Med Econ 2022 Jan-Dec; 25 (1): 984−992, doi: 10.1080/13696998.2022.2102779.
Did you like this article? Would you like to comment on it? Write to us. We are interested in your opinion. We will not publish it, but we will gladly answer you.
