First-line treatment for severe aplastic anemia in children: bone marrow transplantation from a matched family donor versus immunosuppressive therapy

Nao Yoshida, Ryoji Kobayashi, Hiromasa Yabe, et al.

Department of Hematology and Oncology, Children’s Medical Center, Japanese Red Cross Nagoya First Hospital, Nagoya; Department of Pediatrics, Sapporo Hokuyu Hospital, Isehara; Department of Cell Transplantation and Regenerative Medicine, Tokai University School of Medicine, Isehara; et al.

Haematologica December 2014 99:1784-1791; doi:10.3324/haematol.2014.109355

Tato práce vychází ze současných klinických zkušeností, že u dětí s těžkou aplastickou anémií (SAA) je léčbou volby transplantace kmenových hemopoetických buněk (BMT) od HLA – shodného rodinného dárce (MFD). Pro děti, které nemají takového dárce, je kombinace imunosupresivní terapie (IST) antithymocytovým globulinem a cyklosporinem A další terapeutickou volbou. Je málo recentních studií, které srovnávají výsledky u pacientů s transplantací s pacienty s IST, Autoři proto soudí, že je potřebný aktualizovaný důkaz pro běžný algoritmus při terapeutickém rozhodování. Tato studie retrospektivně srovnává výsledky u dětí s SAA, které dostaly IST nebo BMT od MFD jako terapii první linie. Jde o soubor 599 dětských pacientů (mladších než 17 roků) v Japonsku. Analýza byla provedena 30. července 2012. Byly vyhodnoceny: pravděpodobnosti přežití, ovlivnění potenciálními rizikovými faktory celkového přežití a přežití bez selhání v  období léčby (1992–1999 nebo 2000–2009), věk a jiné variabilní faktory ve vztahu ke každé léčbě. Ve skupině s BMT v první linii léčby bylo 213 dětí, ve skupině s IST 386 dětí. Práce popisuje charakteristiku pacientů, léčbu a výsledky. (A) Celkové přežití: Desetileté celkové přežití bylo 88 % v ITS skupině, 92 % u příjemců MFD-BMT. (B) Desetileté přežití bez selhání bylo 56 % v IST skupině a  87 % v BMT skupině. (C) Prognostická signifikance: Nebyla zjištěna spojitost mezi věkem, pohlavím, etiologií, intervalem mezi diagnózou a BMT, nebo časovou periodou léčby a  celkovým výsledkem. Přežití bez selhání bylo signifikantně nižší u pacientů s IST než u pacientů s BMT (56 % versus 87 %). V multivariantní analýze byl věk pod 10 let identifikován jako příznivý faktor pro celkové přežití a volba IST v první linii byla jediným nepříznivým faktorem pro přežití bez selhání. Data jasně demonstrují, že děti s BMT od MFD dárců v první linii léčby mají signifikantní výhodu před dětmi s IST v první linii léčby. To podporuje běžný algoritmus při rozhodování o léčbě. Doporučuje BMT, je-li k dispozici shodný rodinný dárce. Není-li tomu tak, přicházejí v úvazu alternativní postupy, které jsou blíže popsány a odůvodněny v závěru práce.

Prof. MUDr. Otto Hrodek, DrSc.