Clinical heterogeneity and predictors of outcome in primary autoimmune hemolytic anemia: a GIMEMA study of 308 patients

Wilma Barcellini, Bruno Fattizzo, Anna Zaninoni et al.

Unità Operativa Oncoematologia, Fondazione Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italy; Dipartimento di Terapie Cellulari ed Ematologia, Ospedale San Bortolo, Vicenza, Italy; Struttura Complessa a Direzione Universitaria Ematologia, Dipartimento di Medicina Traslazionale, Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro, Novara, Italy; et.al.

Blood 6 November 2014; 124 (19); dx.doi.org/10.1182/blood-2014-06-583021

Autoimunitní hemolytická anémie (AIHA) je relativně neobvyklé onemocnění způsobené autoprotilátkami zaměřenými specificky proti červeným krvinkám. Obvykle se klasifikuje na tepelnou AIHA (WAIHA), chorobu s chladovými aglutininy (CAD) nebo smíšené formy bez ohledu na sérologický typ a závažnost anémie při začátku. Autoři této práce vycházejí z popisu klinických charakteristik pacientů s primární AIHA, vztahu mezi klinickou závažností při začátku onemocnění, sérologickým typem, a přehledem diagnostických a léčebných přístupů. Uvádějí, že léčba AIHA není stále založena na průkazu, je stále prováděna podle expertních názorů a individuálních zkušeností jen při malém počtu prospektivních klinických terapeutických studií. Z pohledu na velkou heterogenitu jak klinické manifestace, tak odpovědi na léčbu přistoupili autoři ke studii velkého počtu případů s primární AIHA s cílem:

1. korelovat sérologické charakteristiky a závažnost anémie na začátku s klinickým výsledkem, a
2. hodnotit zvláště odpověď na léčbu a vznik akutních komplikací.

Studovaná populace zahrnuje 308 postupných pa-cientů s primární AIHA, kteří byli zařazení do sledování od r. 1978 do 2013 v italských hematologických centrech a sledováni po dobu (medián 33 měsíců; rozmezí 12–37 měsíců) do prosince 2013. 60 % mělo WAIHA, 27 % CAD, 8 % smíšenou formu a 5 % atypickou formu (většinou přímý antiglobulinový test negativní). Podrobnou analýzu uzavírají autoři s tím:

1. Nové na této studii je úsilí identifikovat rizikové faktory pro infekční a trombotické komplikace a osvětlit faktory predikce celkového výsledku včetně refrakce na léčbu a úmrtí. Tato zjištění byla provedena u 308 pa-cientů s primární AIHA jako jedna z největších studií uvedená v literatuře, což souvisí se vzácností tohoto onemocnění.
2. Ukázalo se, že případy s těžkým začátkem (většinou smíšené a atypické formy) jsou často refrakterní vůči různým terapiím.
3. Navrhují přistoupit k rituximabu mezi léky druhé řady pro svou účinnost a bezpečnost. Navíc by standardní dávky rituximabu měly být preferovány u CAD, zatímco nižší dávky mohou být stejně účinní u WAIHA a smíšených forem.
4. Konečně navrhují zdržet se splenektomie po rituximabu vzhledem ke zvýšenému riziku tromboembolismu, infekcí a fatálního výsledu u splenektomizovaných pacientů. Přes všechny možnosti predikce výsledků léčby, zlepšení diagnostických možností a léčebných postupů zůstává AIHA široce heterogenním onemocněním, které vyžaduje pozornost zvláště zkušených kliniků.

Prof. MUDr. Otto Hrodek, DrSc.