Safety and efficacy of eltrombopag for treatment of chronic immune thrombocytopenia: results of the long-term, open-label EXTEND study

Blood 17January 2013, Vol. 121, No. 3, pp. 537-545

Práce předkládá výsledky dlouhodobého podávání látky eltrombopag při léčbě chronické imunitní trombocytopenie (ITP) trvající víc než 6 měsíců. Jde o předběžnou analýzu v rámci dlouhodobé studie EXTEND tj. běžící globální multicentrické otevřené studie. Je zaměřena na bezpečnost a účinnost eltrombopagu, prvního perorálního nepeptidového agonistu trombopoetinového receptoru (TPO-R), podávaného u 299 pacientů s chronickou ITP až 3 roky. Podmínky pro zařazení do studie, předchozí léčba, trvání léčby eltrombopagem, metody klinického a laboratorního sledování v průběhu léčby, kumulativní a průběžné hodnoty i rizika vedlejších nežádoucích projevů jsou v práci podrobně rozvedeny. Studie EXTEND byla zahájena v červnu r. 2006 a běží v zemích, kde eltrombopag není zatím komerčně dostupný. V práci uvedená data byla získána na 299 pacientech až do února 2010. Medián trvání léčby eltrombopagem byl l00 týdnů (698,5 dní; rozmezí 2–1267). V závěru předběžné analýzy u 299 pacientů považují autoři eltrombopag jako účinný, bezpečný a dobře tolerovaný při dlouhodobém podávání až do 3 roků u pacientů s dříve neúspěšně léčenou chronickou ITP. Data z této analýzy a budoucí data ze 2 dalších studií u pediatrické ITP pomohou lékařům při rozhodování, u kterých pacientů a kdy v průběhu nemoci by bylo vhodné zavést léčbu agonisty TPO-R do léčby v zájmu maximálního klinického benefitu a minimalizace rizik.

Prof. MUDr. Otto Hrodek, DrSc.