Editorial: Hemofilie v České republice roku 2017

Hemofilie může dobře posloužit pro srovnání zdravotnické péče v socialistickém Československu a současné České republice. Komunistický režim neměl peníze na drahou léčbu a na jednotlivcích mu nezáleželo. Bylo mu jedno, že řada těžkých hemofiliků prožila svůj život jako invalidní důchodci. Děti neměly přístup k účinné léčbě, což je paradoxně ochránilo před pandemií AIDS, která hemofiliky v západní Evropě těžce zasáhla. Železná opona fungovala v mnoha podobách. Krátce po sametové revoluci jsme mohli našim pacientům poskytnout účinné koncentráty chybějících koagulačních faktorů, po roce 2000 pak u většiny těžkých hemofiliků realizovat profylaktickou léčbu, která učinila kvalitu jejich životů srovnatelnou se zdravými dětmi. Nekonečně dlouho krvácející poraněné uzdičky v dutině ústní batolat a klouby poškozené hemofilickou artropatií, spontánně krvácející a děti invalidizující, jsou tak už jen vzpomínkou.

Spolupráce pediatrických hemofilických center v rámci Českého národního hemofilického programu a hlášení počtu a typů krvácení do společné databáze garantuje stejnou úroveň moderní péče pro všechny děti. Medián 3 krvácení za rok u těžkých hemofiliků je dokladem, že systém péče o hemofiliky funguje. Děti a jejich rodiče se záhy učí aplikovat intravenózní léčbu samostatně tak, aby profylaktickou aplikaci koncentrátů 2–3x týdně stejně jako léčebné podání při prvních projevech krvácení zvládali doma. Každoročně pořádané letní tábory pro hemofiliky, jejich rodiče a sourozence k tomu velmi přispívají. Léčba v centrech garantuje odbornou stomatologickou, chirurgickou, rehabilitační péči. Paradoxně středně těžcí hemofilici, kteří nejsou na profylaktické léčbě, mohou v jednotlivých případech vyvinout závažnější kloubní postižení než děti s těžkou hemofilií díky opožděné reakci na kloubní krvácení.

Zlepšující se úroveň péče o hemofiliky vede k trvalému nárůstu nákladů na léčbu, který je kompenzován jejich plným zapojením do společnosti a předpokládanou normální délkou života. Hemofilici už nestrádají HIV infekcí či chronickou hepatitidou C. Výjimku tvoří jednotlivci s inhibitorem, u kterých selhala imunotoleranční léčba, kteří častěji krvácejí a na léčbu náhradními preparáty pomaleji reagují. Tuto svízelnou situaci může pomoci řešit včasné zahájení imunotoleranční léčby a při jejím neúspěchu profylaktická léčba náhradními preparáty obcházejícími roli faktoru VIII či IX. Náklady na tuto léčbu narůstají do astronomických výšek.

Další zlepšení kvality života hemofiliků zajistí preparáty s prodlouženým poločasem, které prodloužením intervalů mezi aplikacemi umožní učinit intravenózní profylaktickou léčbu lépe snášenou. Genová léčba zůstává hudbou budoucnosti.

Prof. MUDr. Jan Starý, CSc.

Klinika dětské hematologie a onkologie

2. LF UK a FN Motol

V Úvalu 84

150 06 Praha 5

e-mail: jan.stary@fnmotol.cz