Model of Risk of Bleeding Associated with Physical Activity in Hemophiliacs with Factor and Non-Factor Treatment
In the treatment of hemophilia A, both FVIII concentrate replacement therapy and non-factor therapy are available today. However, there is no clinical data comparing the risk of bleeding associated with physical activity between factor and non-factor treatments. In this situation, one approach is to model possible scenarios and attempt to indirectly compare different modalities of bleeding prevention.
V práci publikované v časopisu Expert Review of Hematology byla k odhadu rizika krvácení spojeného s fyzickou aktivitou u různých typů léčby využita mikrosimulace za pomoci počítačového modelování. Jako zástupce faktorové léčby byl využit rurioktokog alfa pegol, pro nefaktorovou léčbu pak emicizumab.
Pro farmakokinetický (PK) model rurioktokog alfa pegolu byla využita data získaná od jednotlivých pacientů ze studie PROPEL, ve které bylo při profylaxi zacíleno na 2 různé minimální hladiny: skupina s cílovou minimální hladinou 1−3 % a druhá skupina s cílovou hladinou 8−12 %. Pro emicizumab autoři pracovali s předpokladem ekvivalence 20% aktivity FVIII (odhad na základě in vitro a in vivo dat).
Bylo vytvořeno 6 hypotetických pacientských profilů s různými mírami fyzické aktivity (dle stupnice rizik National Hemophilia Foundation). Pro každý profil a různý režim léčby bylo odhadnuto celkové riziko krvácení v průběhu 2 týdnů, které bylo vztaženo k pacientovi provozujícímu nízce intenzivní aktivitu s 0% hladinou FVIII.
Tato mikrosimulace ukázala, že pro vyhodnocované profily aktivit byla profylaxe rurioktokog alfa pegolem v obou cílových skupinách spojená s nižším rizikem krvácení oproti emicizumabu (p < 0,001).
V závěru autoři konstatují, že i když tento model samozřejmě nepracuje s výsledky reálného pacienta, přesto naznačuje, že profylaxe rurioktokog alfa pegolem řízená PK může snížit riziko krvácení během fyzické aktivity.
(eza)
Zdroj: Sun S. X., Crawford S. Microsimulation to compare activity-related bleed risks between pharmacokinetic-guided rurioctocog alfa pegol prophylaxis and emicizumab. Expert Rev Hematol 2023 Mar; 16 (3): 205−211, doi: 10.1080/17474086.2023.2162498.
Did you like this article? Would you like to comment on it? Write to us. We are interested in your opinion. We will not publish it, but we will gladly answer you.
