Autologní transplantace buněk krvetvorby u roztroušené sklerózy?

Roztroušená skleróza (RS) je onemocněním mladých dospělých, které vede k postupnému zhoršování kvality života (QoL). Při progresi onemocnění dochází ke ztrátě motorických funkcí, poruchám senzitivních funkcí i kognitivnímu zhoršení. Podstatou nemoci je imunně zprostředkovaná demyelinizace a axonální degenerace. Jednou z možných terapeutických strategií je vysokodávkovaná imunosupresivní terapie (HDIT) následovaná transplantací autologních hematopoetických kmenových buněk (AHSCT). Podstatou metody je odstranění aberantního imunitního systému, které je následované rekonstitucí nového imunitního systému z kmenových buněk.

V časopise Experimental Hematology byl recentně publikován článek ruských autorů hodnotících poměrně velkou skupinu pacientů s RS, kteří podstoupili mezi lety 2006 a 2011 léčbu v rámci prospektivní otevřené studie fáze II. Zařazeno bylo celkem 95 pacientů s různými typy RS, která byla mimo jiné hodnocená dle skóre EDSS (Expanded Disabilited Status Scale). Léčbu podstoupili buď v indikaci tzv. časné (EDSS 1,5−3,0, pacienti časně po diagnóze refrakterní nemoci; n = 42), konvenční (EDSS 3,5−6,5, pacienti se sekundárně refrakterní nemocí; n = 50), či záchranné (EDSS 7,0−8,0, s vysokou aktivitou nemoci či rychlou neurologickou deteriorací; n = 3). Pacienti byli ve věku 18−55 let, následné období sledování po transplantaci bylo průměrně 46měsíční. Příprava k transplantaci včetně mobilizace periferních kmenových buněk i samotná transplantace byly dobře tolerované, nebylo zaznamenáno žádné s transplantací související úmrtí. Přípravný režim pro transplantaci byl s redukovanou intenzitou.

Dle autorů odpověděli na podanou léčbu všichni pacienti až na jednoho. Celková klinická odpověď (zlepšení či stabilizace onemocnění) byla dosažena u 80 % pacientů. U pacientů bez další progrese onemocnění nebyly při vyšetření mozku magnetickou rezonancí pozorovány žádné aktivní, nové či zvětšující se léze. Všichni pacienti, kteří byli bez progrese nemoci, zůstali bez specifické léčby RS. Dále autoři konstatují, že transplantace byla následovaná statisticky významnými změnami v parametrech kvality života (p < 0,05). Pětileté přežití bez progrese (PFS) po transplantaci bylo 82 %.

Vysokodávkovaná imunosupresivní léčba následovaná autologní transplantací buněk krvetvorby je proveditelná u pacientů s různými stadii RS a není provázená významnou neurotoxicitou. AHSCT je více efektivní u pacientů s časnými stadii nemoci (5leté PFS u časné indikace bylo 92 % oproti 73 % u indikace konvenční či záchranné). Autoři uzavírají, že poměr riziko/zisk je u tohoto typu léčby s užitím redukovaného přípravného režimu velmi příznivé.

(eza)

Zdroj: Shevchenko J. L. et al. Autologous hematopoietic stem cell transplantation with reduced-intensity conditioning in multiple sclerosis. Exp Hematol. 4. července 2012 [Epub ahead of print]; doi: 10.1016/j.exphem.2012.07.003