Účinnost a bezpečnost kombinace levodopa/entakapon/karbidopa v léčbě pokročilého stadia Parkinsonovy nemoci – prospektivní studie ELEGANCE

LCIG vs. LECIG 

Ve srovnání se standardním intestinálním gelem levodopa/karbidopa (LCIG) je biologická dostupnost levodopy v LECIG vyšší díky přítomnosti entakaponu. Zvýšení biologické dostupnosti levodopy umožňuje snížení její dávky o 20–35 % za dosažení stejné účinné plazmatické hladiny. 

LECIG tak představuje novou terapeutickou možnost u pacientů s pokročilým stadiem Parkinsonovy nemoci a motorickými komplikacemi, které již nelze dostatečně kompenzovat optimalizovanou perorální/transdermální medikací. 

Hodnocení symptomů PN  

Parkinsonova nemoc zahrnuje množství motorických a nemotorických příznaků. Snaha o kvantifikaci těchto symptomů vedla v 80. letech 20. století k vytvoření první jednotné škály k hodnocení PN, tzv. Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (UPDRS), která byla základem pro vydání škály MDS-UPDRS v roce 2001 a v současné době je jednou z nejpoužívanějších škál pro evaluaci symptomů PN. Využívá ji rovněž studie ELEGANCE. 

Design studie ELEGANCE

ELEGANCE je mezinárodní prospektivní neintervenční observační studie, která probíhá v 16 zemích. Účast ve studii je nabídnuta všem dospělým pacientům s pokročilou PN se závažnou motorickou fluktuací a hyperkinezí nebo dyskinezí navzdory medikaci optimalizovanou perorální či transdermální léčbou, kterým byla preskribována kombinace LECIG v rámci rutinní klinické praxe. Do studie mohou být zařazeni de novo pacienti, ale i příchozí z jiné infuzní terapie. Plánovaný celkový počet účastníků ve všech zemích dohromady je 300. Pacienti poté budou sledovaní po dobu 24 měsíců nebo do ukončení studie. Sběr dat byl zahájený v červenci 2021 a nábor byl naplánovaný do července 2022 s uzavřením studie ve 2. čtvrtletí 2024 a s průběžnými interim reporty.  

Cíle studie 

Primárním cílem studie je zhodnotit dlouhodobou účinnost a bezpečnost LECIG po dobu 24 měsíců. Hodnocení účinnosti bude zahrnovat vliv na motorické symptomy (změny funkčního stavu OFF od výchozí hodnoty po 24. měsíc – motorické komplikace PN vyjádřené na škále MDS-UPDRS IV) a motorické aspekty denního života (škála MDS-UPDRS II), požadovanou dávku levodopy, použití jiné léčby PN, klinický a pacientský celkový dojem z terapie a spokojenost pacienta s léčbou. Pro hodnocení bezpečnosti budou sledované nežádoucí příhody. 

Sekundárními cíli jsou výskyt nemotorických symptomů (změna od výchozí hodnoty na škále nemotorických příznaků, spánková stupnice PN a nemotorické aspekty činností denního života, skóre škály MDS-UPDRS lb), kvalita života (dotazník PDQ-8 a PDQ-39), využití zdrojů zdravotní péče (komplikace PN vedoucí k hospitalizaci, problémy s medikací nebo zařízením). 

Závěr 

Data, která vzejdou ze studie ELEGANCE, poskytnou cenné informace o skutečné efektivitě a bezpečnosti dlouhodobé léčby LECIG z klinické praxe. Zároveň přinesou informace o léčbě z pacientovy perspektivy a také o dopadu na využití zdravotní péče, což může napomoci formovat budoucí klinická rozhodnutí a terapeutický přístup.  

(lexi) 

Zdroje:  
1. Jost W., Dafsari H., Ebersbach G., Warnecke T. ELEGANCE – a prospective non-interventional study of the long-term effectiveness and safety of levodopa–entacapone–carbidopa intestinal gel (LECIG) in patients with advanced Parkinson’s disease in routine care. Clin Neurophysiol 2022; 137: e61, doi: 10.1016/j.clinph.2022.01.112.
2. Baláž M. Nová MDS-UPDRS škála v kvantifikaci příznaků Parkinsonovy nemoci. Neurologie pro praxi 2011; 12 (Suppl. G): 16. Dostupné na: www.neurologiepropraxi.cz/pdfs/neu/2011/92/06.pdf
3. Baláž M. Škála MDS-UPDRS u pacientů s Parkinsonovou nemocí. Neurologie pro praxi 2011; 12 (Suppl. G): 18–27. Dostupné na: www.neurologiepropraxi.cz/pdfs/neu/2011/92/07.pdf 
4. Nevrlý M. Intestinální gel levodopa/entakapon/karbidopa (LECIG) v léčbě Parkinsonovy nemoci. proLékaře.cz, 31. 3. 2022. Dostupné na: www.prolekare.cz/tema/parkinsonova-choroba/detail/intestinalni-gel-levodopa-entakapon-karbidopa-lecig-v-lecbe-parkinsonovy-nemoci-130465