Změna léčby vede k optimální kontrole krvácení u hemofilie B – první velký soubor dat z reálné praxe

O výsledcích nonakog beta pegolu (N9-GP) v podmínkách reálné klinické praxe v Kanadě informovala ve svém příspěvku MUDr. Věra Geierová z Centra pro trombózu a hemostázu při Ústavu hematologie a krevní transfuze (ÚHKT) v Praze.

Podmínky léčby hemofilie B v Kanadě

Ve všech kanadských provinciích s výjimkou Québeku jsou od 1. dubna 2018 všichni pacienti s hemofilií B léčeni povinně buď nonakog beta pegolem, nebo rekombinantním faktorem IX (rFIX) se standardním poločasem (SHL). Nemocní, kteří si aplikovali jiný koncentrát faktoru IX (FIX), byli postupně převedeni na N9-GP, což poskytuje ideální příležitost ke zhodnocení výsledků změny terapie na velkém souboru pacientů v reálné klinické praxi.¹

Registr CBDR

V roce 2015 byla zavedena databáze Canadian Bleeding Disorders Registry (CBDR), do které zadávají údaje využitelné pro výzkumné účely jak pacienti, tak jejich ošetřující lékaři (v rámci 24 center pro léčbu hemofilie). V roce 2022 byla publikována retrospektivní studie dat z tohoto registru, do které byli zahrnuti pacienti ve věku 7–72 let (medián 42), jimž byla podávána profylaxe FIX po dobu nejméně 6 měsíců a poté byli převedeni na léčbu N9-GP a sledováni nejméně dalších 6 měsíců.² Sběr dat byl ukončen k 31. březnu 2021 a průměrná doba sledování na profylaxi N9-GP činila 2,3 roku.

Výsledky

Do studie bylo zařazeno 42 pacientů, 61,9 % s těžkou, 35,7 % se středně těžkou a 2,4 % s lehkou hemofilií B. Před převedením na N9-GP bylo 16 pacientů léčeno přípravkem se standardním poločasem (SHL) a 26 pacientům byl podáván jiný přípravek rekombinantního FIX s prodlouženým poločasem (EHL). Celková doba sledování (před i po převedení) činila 148 pacientoroků.

Roční míra krvácení

Primárním sledovaným parametrem byla roční míra krvácení (ABR – annualized bleeding rate), která se u pacientů převedených z SHL celkově snížila na 2,10 oproti původním 6,06. Snížení se projevilo jak na počtu epizod spontánního krvácení, tak na výskytu kloubního krvácení (viz obr.). V této pacientské populaci došlo ke statisticky významnému snížení průměrné ABR (průměrně o 50 %; p = 0,03).

Pacienti převedení z jiného EHL dosahovali celkové ABR 0,73 oproti 1,44, jež byla reportovaná před změnou léčby, což odpovídalo průměrně snížení ABR o 37 % (p = 0,09).

Obr.  Roční míra krvácení u kanadských pacientů převedených na N9-GP

Dosažení stavu bez krvácení a zátěž léčbou

Celkem 29 % pacientů hlásilo nulový výskyt krvácení a 80 % krvácivých příhod se podařilo zvládnout podáním pouze jedné infuze N9-GP.

Medián roční spotřeby faktoru byl u N9-GP nižší než u předchozího užívaného SHL (2152 vs. 3018 IU/kg) či EHL (1766 vs. 2278 IU/kg). Pacienti si přípravek aplikovali v průměru méně než 1× týdně (0,8–1×).

Závěr

První dostupná studie z reálné klinické praxe naznačuje, že pacienti s hemofilií B dosahují po převedení na N9-GP optimální kontroly krvácení s nízkou spotřebou podávaného faktoru, a to bez ohledu na předchozí léčbu.

(este)

Zdroje:
1. Geierová V. N9-GP: Dvouletá data z registru CBDR. Koagulace a krvácení, Telč, 5. 5. 2023.
2. Matino D., Iorio A., Keepanasseril A. et al. Switching to nonacog beta pegol in hemophilia B: outcomes from a Canadian real-world, multicenter, retrospective study. Res Pract Thromb Haemost 2022 Mar 31; 6 (3): e12661, doi: 10.1002/rth2.12661.