Enzymová substituční léčba stabilizuje plicní funkce pacientů s Pompeho chorobou s pozdním začátkem
Výsledky více než čtyřletého sledování 6 německých pacientů s Pompeho chorobou s pozdním začátkem ukázaly, že enzymová substituční léčba (ERT) stabilizuje plicní funkce a pomáhá oddálit nutnost ventilace.
Zhoršení respiračních funkcí je u těchto pacientů nejvýznamnějším prognostickým faktorem. Němečtí autoři se pokusili zhodnotit vliv dlouhodobé ERT na plicní funkce. U 6 pacientů s biochemicky a geneticky potvrzenou Pompeho chorobou měřili v průběhu sledování trvajícího 48 až 77 měsíců každých 6 měsíců vitální kapacitu (VCmax), sekundovou vitální kapacitu (FEV1) a vrcholovou výdechovou rychlost (PEF) a analyzovali krevní plyny.
Výsledky po 48 měsících ERT ukázaly průměrnou změnu oproti vstupní hodnotě +8,8 % u VCmax, +6,2 % u FEV1 a +6,6 % u PEF. U 1 pacienta došlo při ERT ke zhoršení respiračních parametrů a byla nutná neinvazivní ventilace z důvodu snížené saturace v nočních hodinách. V posledních 12 měsících byla u 3 pacientů zjištěna progresivní slabost bránice.
Autoři došli k závěru, že ERT je u pacientů s Pompeho chorobou s pozdním začátkem přínosem z hlediska stabilizace plicních funkcí.
(zza)
Zdroj: Schneider I., Hanisch F., Muller T., et al. Respiratory function in late-onset Pompe disease patients receiving long-term enzyme replacement therapy for more than 48 months. Wien Med Wochenschr. 2013 Jan; 163 (1–2): 40–44.
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.
