Terapie kmenovými buňkami u progresivní formy roztroušené sklerózy

Přes velké pokroky v imunomodulační terapii pro pacienty s relaps-remitující formou roztroušené sklerózy (RS) neexistuje v současné době prokázaná dostupná terapie ke zpomalení a zastavení progrese invalidizace pacientů s progresivní formou RS. Tato forma postihuje více než polovinu pacientů.

Autoři studie z univerzity v Cambridge ve Spojeném království, která byla publikována v Lancetu 2010, vycházeli z předpokladu, že autologní mezenchymální kmenové buňky mohou mít neuroprotektivní efekt u RS, což bylo dokázáno na animálních modelech.

Studie zahrnovala 10 pacientů se sekundárně progresivní formou RS a objektivně prokázaným poškozením optického nervu následkem demyelinizačního procesu. U těchto pacientů autoři studie izolovali a pomnožili mezenchymální buňky z autologní kostní dřeně. Tyto buňky byly poté aplikovány jedinou infuzí do CNS. Žádný z pacientů nedostával 6 měsíců před vstupem do studie interferon beta nebo glatirameracetát ani neměl před vstupem do studie jinou chorobu modifikující léčbu.

Primárním cílem studie bylo prokázat proveditelnost a bezpečnost aplikace kmenových buněk. Pouze u jediného pacienta byla přechodně po aplikaci pozorována vyrážka a u 2 dalších osob se v odstupu 3–4 týdnů po léčbě rozvinula krátkodobá bakteriální infekce. Jinak během studie nebyly zjištěny závažné vedlejší účinky.

Sekundárním cílem studie byl průkaz efektu léčby na průběh nemoci. Po terapii bylo u pacientů prokázáno signifikantní zlepšení ve zrakové ostrosti a v latenci odpovědi zrakových evokovaných potenciálů a současně byl pozorován nárůst arey optického nervu. Paralelně bylo u pacientů zjištěno snížení funkční invalidity, měřené pomocí škály Expanded Disability Status Score (EDSS).

Další parametry (barevné vidění, zrakové pole, objem makuly, šíře vlákna optického nervu, magnetization transfer ratio – MTR – optického nervu) a optická koherentní tomografie zůstaly po terapii nezměněny.

Přesný mechanizmus účinku mezenchymálních buněk musí být ještě objasněn v dalších studiích, nicméně změny ve zrakových evokovaných potenciálech a zvýšení velikosti zrakové arey mohou být považovány za důkaz neuroprotektivního účinku užité terapie u pacientů s RS.

(moa)

Zdroj : Connick P. et al. Autologous mesenchymal stem cells for the treatment of secondary progressive multiple sclerosis: an open-label phase 2a proof-of-concept study. The Lancet Neurology 2012 Feb; 11 (2): 150–6; doi: 10.1016/S1474-4422(11)70305-2.