Souhrnná analýza HAVEN 1–4 a kazuistiky pacientů z ÚHKT

Klíčová zjištění

Autorka sdělení vyzdvihla následující body:

• Po dobu téměř 3letého sledování emicizumab vedl u osob s hemofilií A všech věkových skupin, ať s inhibitorem, nebo bez něj, k velice nízkému výskytu léčených krvácení.
• V průběhu času byl pozorován pokles ročního výskytu krvácení, zvyšoval se podíl účastníků, kteří neprodělali žádná léčená krvácení, a došlo k odeznění krvácivých epizod téměř u všech dříve postižených kloubů.
• Emicizumab byl po dlouhou dobu sledování stále dobře snášen a v této analýze nebyla charakterizována žádná nová bezpečnostní rizika. Údaje o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti odpovídaly zjištěním z primárních analýz a ukazují pokračující snižování výskytu krvácení při dlouhodobé léčbě.

Emicizumab v ÚHKT

Léčba emicizumabem byla v ÚHKT zahájena v roce 2020 u 2 pacientů s inhibitorem FVIII. Indikována byla vzhledem k opakovaným krvácením při stávající léčbě a z nich vyplývajícímu snížení kvality života.

Kazuistika 1

Pacient ve věku 80 let:

• Středně těžká hemofilie A (FVIII < 2 %).
• Byl dlouhodobě dispenzarizován na hematologii mimo hemofilická centra, do svých 77 let byl pouze 1× léčen koncentrátem FVIII (extrakce zubů), v anamnéze měl i opakovaná neléčená krvácení do kloubů, jevil známky pokročilé hemofilické artropatie.
• 11/2017: velké úrazové krvácení do svalů pravého bérce, nutnost hospitalizace a intenzivní terapie rekombinantním koncentrátem FVIII.
• 3/2018: zjištěn inhibitor FVIII (20 BU/ml), za 3 měsíce byla zahájena imunotoleranční léčba (ITI).
• Během ITI trvající téměř 2 roky prodělal muž několik krvácení zejména do měkkých tkání (léčena pomocí rFVIIa), 1× významná komplikace žilního vstupu.
• Během ITI pozorován postupný pokles hladiny inhibitoru pod 2 BU/ml, od počátku roku 2020 došlo k novému vzestupu na 30 BU/ml.
• 1. dubna 2020 byla zahájena aplikace emicizumabu, po nasycovací fázi přechod na podávání ob 2 týdny.
• 6/2020: úrazové krvácení do pravého předloktí, nahlásil až s týdenním zpožděním, resorpce hematomu do 2 týdnů bez další terapie.

Kazuistika 2

Pacient ve věku 37 let:

• Těžká hemofilie A, inhibitor FVIII od dětství.
• Postupný rozvoj těžké hemofilické artropatie, od 17 let věku upoután na vozík, opakované pokusy o vertikalizaci a rehabilitaci chůze, avšak pouze s přechodným efektem.
• Dlouhodobě profylaktická terapie přípravkem s bypassovou aktivitou, přes tuto profylaxi rozvinul průměrně 1–2 krvácivé epizody měsíčně (spontánní i traumatická krvácení).
• 11/2020: zahájení aplikace emicizumabu, po nasycovací fázi přechod na podávání ob 2 týdny.
• Měsíc po zahájení profylaxe emicizumabem měl úrazové krvácení do dlaně, které se zastavilo bez nutnosti aplikace další hemostyptické terapie. 

Nezodpovězené otázky

Do budoucna je podle MUDr. Geierové potřeba řešit zajištění velkých operačních výkonů u pacientů s inhibitorem FVIII (v této oblasti je zatím jen málo zkušeností) a možný protrombogenní potenciál emicizumabu u starších pacientů s hemofilií A bez inhibitoru FVIII.

Eva Srbová
redakce MeDitorial