Satelitní sympozium společnosti Roche – Nová éra léčby hemofilie A

Na sympoziu promluvili přední čeští odborníci na léčbu hemofilie: prof. MUDr. Miroslav Penka, CSc., doc. MUDr. Jan Blatný, Ph.D., MUDr. Ester Zápotocká, RNDr. Ingrid Hrachovinová, Ph.D., doc. MUDr. Petr Dulíček, Ph.D. a MUDr. Petr Smejkal, Ph.D.

V úvodní části sympozia přednášející pohovořili o svých prvních zkušenostech s léčbou přípravkem HEMLIBRA_®. Doc. Blatný z Oddělení dětské hematologie FN Brno mimo jiné představil vůbec prvního pacienta – čtrnáctiletého chlapce – léčeného v České republice, kterému tato profylaxe zásadně změnila kvalitu života. Další prezentovaná kazuistika byla ze stejného pracoviště a představila pacienta, který užívá k profylaxi přípravek HEMLIBRA_® současně s imunotoleranční léčbou. MUDr. Zápotocká společně s RNDr. Hrachovinovou společně prezentovaly kazuistiku pacienta včetně jeho laboratorního monitorování farmakokinetiky emicizumabu. Závěr kazuistického bloku patřil MUDr. Smejkalovi z FN Brno, který představil prvního dospělého pacienta léčeného přípravkem HEMLIBRA_® v České republice, jenž držel i republikové prvenství v roční nákladovosti léčby. Tento muž od zahájení profylaxe přípravkem HEMLIBRA_® nekrvácí a náklady na jeho léčbu výrazně poklesly. Všichni lékaři se shodli, že subkutánní aplikace a interval dávkování od jednou týdně až po jednou měsíčně má pozitivní dopad na kvalitu života a adherenci pacienta k léčbě. Navíc přináší i jistý komfort pro lékaře, který má krvácivé epizody lépe pod kontrolou. V závěru části sympozia věnované indikaci hemofilie A s inhibitorem shrnuli prof. Penka a dr. Zápotocká výsledky studií HAVEN 1 a HAVEN 2 dokládající účinnost a bezpečnost emicizumabu u této skupiny pacientů a potvrzující tak vysokou efektivitu přípravku HEMLIBRA_® v prevenci krvácivých epizod.

Druhá polovina sympozia byla věnována nové indikaci rutinní profylaxe krvácivých epizod u pacientů s těžkou formou kongenitální hemofilie A bez inhibitoru faktoru VIII. V úvodu se rozvinula diskuse o tom, který pacient je pro léčbu přípravkem HEMLIBRA_® vhodný a jaké jsou nenaplněné potřeby lékařů a jejich pacientů při současných možnostech léčby. Doc. Blatný krátce představil data z registru ČNHP za rok 2018 a na jejich podkladě upozornil, že cílem léčby je nulové krvácení, kterého ale dosahuje jen 18 % dětí a 30 % dospělých na současné profylaxi faktorem VIII.

Následně doc. Dulíček představil výsledky studie HAVEN 3, která přinesla důkazy o výrazné redukci krvácivých epizod u této skupiny pacientů a na jejímž základě byla indikace schválena Evropskou lékovou agenturou.

Závěr patřil diskusi nad otázkami, jak by měl v ideálním případě vypadat rozhovor lékaře s pacientem a jeho rodinnými příslušníky při nastavení profylaxe přípravkem HEMLIBRA_® a jak by měl probíhat laboratorní monitoring léčby.

Toto krátké souhrnné video je jen ochutnávkou před zveřejněním kompletních sdělení jednotlivých odborníků, jichž se už brzy dočkáte na portále mojemedicina.cz.  

HEMLIBRA 30 mg/ml injekční roztok, HEMLIBRA 150 mg/ml injekční roztok – Základní informace o přípravku

Účinná látka: emicizumab. Držitel rozhodnutí o registraci: Roche Registration GmbH, Grenzach - Wyhlen, Německo. Registrační číslo: EU/1/18/1271/001-004. Indikace: Přípravek Hemlibra je indikován k rutinní profylaxi krvácivých epizod u pacientů s hemofilií A s inhibitory faktoru VIII a u pacientů s těžkou hemofilií A (vrozená deficience koagulačního faktoru VIII, FVIII < 1 %) bez inhibitorů faktoru VIII.* Přípravek Hemlibra mohou používat všechny věkové kategorie. Dávkování a způsob podání: Léčba musí být zahájena pod dohledem lékaře se zkušeností s léčbou hemofilie a/nebo krvácivých poruch. Den před zahájením léčby přípravkem Hemlibra musí být ukončena léčba (včetně rutinní profylaxe) bypassovými přípravky. Profylaxe faktorem VIII (FVIII) může pokračovat během prvních 7 dnů léčby přípravkem Hemlibra. Doporučená dávka je 3 mg/kg jednou týdně během prvních 4 týdnů (nasycovací dávka), po kterých následuje udržovací dávka buď 1,5 mg/kg jednou týdně, nebo 3 mg/kg každé dva týdny nebo 6 mg/kg každé čtyři týdny, všechny dávky podávané formou subkutánní injekce.* Režim nasycovací dávky je vždy stejný bez ohledu na režim udržovací dávky. Při sestavování celkového objemu pro podání nesměšujte různé koncentrace roztoku Hemlibra (30 mg/ml a 150 mg/ml). Nepodávejte objem větší než 2 ml na jedno aplikační místo. Přípravek Hemlibra je určen k dlouhodobé profylaktické léčbě. Nejsou doporučeny žádné úpravy dávkování přípravku Hemlibra. Přípravek Hemlibra je určen pouze k subkutánnímu použití a musí být aplikován pomocí vhodné aseptické techniky. Během léčby přípravkem Hemlibra mají být jiné léčivé přípravky k subkutánní aplikaci aplikovány přednostně v jiných místech. Přípravek Hemlibra je určen k používání pod vedením zdravotnického pracovníka. Po důkladném zaškolení v aplikaci subkutánní injekce jej může aplikovat pacient nebo pečovatel, uzná-li to lékař za vhodné. Kontraindikace: Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku. Významné interakce: Nebyly provedeny žádné adekvátní ani dostatečně kontrolované studie interakcí. Klinické zkušenosti naznačují, že emicizumab interaguje s aPCC. Emicizumab zvyšuje koagulační potenciál; dávka koagulačního faktoru potřebná k zajištění hemostázy může být proto nižší než bez profylaxe přípravkem Hemlibra. Zkušenosti se souběžným podáváním antifibrinolytik s aPCC nebo rFVIIa u pacientů léčených emicizumabem jsou omezené. Při podávání systémových antifibrinolytik v kombinaci s aPCC nebo rFVIIa u pacientů léčených emicizumabem je však třeba vzít v úvahu možnost trombotických příhod. Hlavní klinicky významné nežádoucí účinky: Nejzávažnějšími nežádoucími účinky hlášenými v klinických studiích s přípravkem Hemlibra byly trombotická mikroangiopatie (TMA) a trombotické příhody včetně trombózy kavernózního splavu (CST) a trombóza povrchových žil s kožní nekrózou. Nejčastějšími nežádoucími účinky u pacientů léčených přípravkem Hemlibra byly reakce v místě vpichu, bolest hlavy a bolest kloubů. Celkem čtyři pacienti na profylaxi přípravkem Hemlibra v klinických studiích ukončili léčbu kvůli nežádoucím účinkům, ke kterým patřila TMA, kožní nekróza a povrchová tromboflebitida a reakce v místě vpichu. Druh obalu a dostupná balení: Injekční lahvička 3ml, Hemlibra s koncentrací 30 mg/ml obsahuje emicizumabum 30 mg v 1ml injekčního roztoku. Injekční lahvička 3ml, Hemlibra s koncentrací 150 mg/ml obsahuje emicizumabum 60 mg v 0,4 ml injekčního roztoku, nebo obsahuje emicizumabum 105 mg v 0,7 ml injekčního roztoku, nebo obsahuje emicizumabum 150 mg v 1 ml injekčního roztoku. Balení obsahuje vždy jednu injekční lahvičku. Podmínky uchovávání: Uchovávejte v chladničce (2–8 ⁰C). Neotevřené injekční lahvičky lze po vyjmutí z chladničky uchovávat při pokojové teplotě (do 30 °C) až po dobu 7 dnů.  Chraňte před mrazem a před světlem. Datum poslední revize textu: 11.4.2019.

Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis. Léčivý přípravek je v indikaci rutinní profylaxe krvácivých epizod u pacientů s hemofilií A s inhibitory faktoru VIII hrazen z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Léčivý přípravek zatím není hrazen u pacientů s těžkou hemofilií A bez inhibitoru. Podmínky úhrady viz www.sukl.cz. Další informace o přípravku získáte z platného Souhrnu údajů o přípravku Hemlibra, nebo na adrese Roche s.r.o., Sokolovská 685/136f, 18600 Praha 8, Tel: +420 220382111. Podrobné informace o tomto přípravku jsou uveřejněny na webových stránkách Evropské lékové agentury (EMA) http://www.ema.europa.eu/.

Edukační materiály v tištěné formě: návod pro lékaře, návod pro laboratorní pracovníky, návod pro pacienty a karta pacienta jsou u zástupců firmy Roche k dispozici na vyžádání. Jejich účelem je informovat o tromboembolických příhodách (spojených s emicizumabem a aPCC), o trombotické mikroangiopatii (spojené s emicizumabem a aPCC) a o život ohrožujícím krvácení způsobeném nesprávným výkladem standardních koagulačních testů.

* Všimněte si, prosím, změn v informacích o léčivém přípravku.

 Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoliv podezření na nežádoucí účinky na www.sukl.cz/nahlasit-nezadouci-ucinek.

CZ/HEM/0619/0057