Průběžné výsledky studie STASEY − bezpečnostní profil a kvalita života při léčbě emicizumabem

Cíle studie

Primární cíle studie zaměřené na dlouhodobé podávání emicizumabu pacientům s hemofilií A (HA) a inhibitorem zahrnovaly incidenci a závažnost nežádoucích příhod se zvláštním důrazem na sledování tromboembolických příhod, trombotické mikroangiopatie, systémové hypersenzitivity, anafylaxe a anafylaktoidních reakcí. V rámci sekundárních cílů byl sledován výskyt krvácení, vliv léčby na kvalitu života nebo též preference léčby ze strany pacientů.

Sledovaná populace

Emicizumab byl podáván v dávce nejprve 3 mg/kg/týden po dobu 4 týdnů, pak byla dávka snížena na 1,5 mg/kg/týden po zbytek doby účasti v aktivní fázi studie. V rámci průběžné analýzy byla vyhodnocena data nemocných léčených po dobu ≥ 24 týdnů. Jednalo se o 88 pacientů středního věku 28 let (medián; rozmezí 12–80 let). Medián doby podávání emicizumabu u nich činil 39,2 týdne (rozmezí 4,4–57,1 týdne).

Získaná data

Bezpečnostní profil

V průběhu sledování nebyla zaznamenána žádná nežádoucí příhoda zařazená v rámci primárního cíle mezi ty, na které byl kladen zvláštní důraz. Žádná ze zaznamenaných nežádoucích příhod pak nevedla k trvalému přerušení léčby. Pokud jde o nejčastěji popisovanou reakci spojenou s podáním emicizumabu, tj. reakci v místě aplikace injekce, tato byla zaznamenána ve 14,8 % případů a byla převážně mírného průběhu.

Míra krvácení

Medián roční míry krvácení (ABR) pro léčená krvácení byl 0,0 (interkvartilní rozsah 0,0–0,0). Pokud šlo o ABR kalkulovanou dle modelu, pak výskyt všech krvácení činil 1,4 (95% interval spolehlivosti [CI] 0,91–2,24), pro léčená krvácení 0,5 (95% CI 0,29–1,00) a pro léčená kloubní krvácení 0,3 (95% CI 0,1–0,84). Podíl pacientů bez jakéhokoli krvácení tvořil 63,6 %, bez léčeného krvácení 80,7 %, bez kloubního krvácení 92,0 % a bez krvácení do cílového kloubu 94,3 %. Celkem 17 pacientů dostalo léčbu pro krvácení (v 16 případech rekombinantní FVIIa a v 1 případě standardní FVIII).

Kvalita života

Pacienti zaznamenali jednoznačné zlepšení kvality života spojené se zdravím (HRQoL), a to v různých doménách, přičemž jasný pokles byl reportován již ve 3. měsíci od zahájení léčby. Za významné byly po 6 měsících léčby označeny změny v doménách fyzického zdraví, docházky do školy a zaměstnání, sportu atd.

Preference léčby

Na otázku preference léčby 95 % nemocných preferovalo novou subkutánně podávanou léčbu, 5 % nemělo preference a žádný pacient nepreferoval předchozí terapii.

Závěr

Výsledky této průběžné analýzy potvrdily bezpečnost a toleranci emicizumabu v rámci delšího podávání. Nebyly zaznamenány žádné nové bezpečnostní signály a žádné tromboembolické příhody. Současně bylo pozorováno významné zlepšení v kvalitě života léčených hemofiliků A s inhibitorem.

(eza)

Zdroj: Jiménez-Yuste V., Klamroth R., Castaman G. et al. A single-arm, multicentre, open-label, phase III clinical trial to evaluate the safety and tolerability of prophylactic emicizumab in persons with haemophilia A (PwHA) with FVIII inhibitors (STASEY): interim analysis results. ISTH Congress, 6.−10. července 2019, Melbourne, Austrálie. Dostupné na: https://academy.isth.org/isth/2019/melbourne/273830/victor.jimnez-yuste.a.single-arm.multicentre.open-label.phase.iii.clinical.html