ASH 2020: Dva pohledy z reálné praxe na zkušenosti s profylaxí emicizumabem
Data prezentovaná na kongresu ASH 2020 přinášejí zajímavé poznatky týkající se podávání emicizumabu v reálné klinické praxi. Jednak jde o ucelenou informaci o relativně vysokém počtu osob léčených emicizumabem v souvislosti s perzistencí na léčbě a adherencí k ní. Údaje z registru EUHASS potom potvrzují dobrý bezpečnostní profil této léčby i v běžné klinické praxi napříč Evropou.
Úvod
Emicizumab je subkutánně podávaná bispecifická monoklonální protilátka, která je indikovaná k profylaxi krvácení u pacientů s hemofilií A s detekovaným inhibitorem nebo bez něj. Jelikož se v klinické praxi používá zatím relativně krátce, je zajímavé sledovat informace o skutečné adherenci k této léčbě i o její bezpečnosti. Výsledky dvou studií s čerstvými daty k této problematice byly prezentovány na 62. virtuálním setkání Americké hematologické společnosti (ASH).
Hodnocení adherence
Retrospektivní práce kalifornských autorů hodnotila data na základě požadavků na platby za lék ze 2 databází počínaje listopadem 2017 až do prosince 2019.
Požadovaná kritéria splnilo 328 pacientů. Jejich průměrný věk činil 23 let (směrodatná odchylka ±16; rozmezí 1−64), průměrná doba sledování byla 8 měsíců (245 ± 147 dnů). Většina sledovaných pacientů (92 %) byla perzistentní, pokud šlo o profylaxi emicizumabem. U těch, kteří léčbu přerušili (n = 25), činila průměrná doba do přerušení 3 měsíce (84 ± 124 dnů). 40 % z nich ovšem po přerušení opět zahájilo profylaxi emicizumabem, průměrně do 4 měsíců (126 ± 56 dnů). Adherence k podávání emicizumabu byla vysoká (81 %), celkově 70 % pacientů splnilo ≥ 80 % předepsaného pokrytí léčbou.
Tato studie zaměřená na časné zavedení emicizumabu do reálné klinické praxe potvrzuje, že hemofilici jsou k této léčbě velmi adherentní a většina z nich v ní pokračuje dlouhodobě. K přerušení léčby dochází spíše minimálně a u řady osob je pouze dočasné. Další výzkum by měl vztáhnout perzistenci a adherenci ke klinickým výsledkům.
Hodnocení bezpečnosti
Data představená skupinou European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS) se zaměřila na eventuální nové bezpečnostní signály při léčbě emicizumabem pozorované v reálné klinické praxi. Databáze EUHASS je spravována velkým evropským konsorciem zaměřeným na farmakovigilanci.
Za rok 2018 bylo hlášeno 148 pacientů s hemofilií A dostávajících profylakticky emicizumab. Souběžná léčba zahrnovala rFVIIa u 23 osob, aPCC u 1 osoby a FVIII u 9 osob. Popsány byly pouze 2 možné nežádoucí příhody, které mohly mít spojitost s podáváním emicizumabu. Jednak šlo o akutní vyrážku hlášenou během 48 hodin od poslední dávky u pacienta léčeného pouze emicizumabem. Druhou událostí byl infarkt myokardu, který byl popsán 10 hodin po podání emicizumabu u pacienta staršího 65 let, který dostal také aPCC. Nebyla pozorována žádná trombotická mikroangiopatie ani anafylaxe.
(eza)
Zdroje:
1. Mahajerin A., Khairnar R., Meyer C. S. et al. Real-world persistence with and adherence to emicizumab prophylaxis in persons with hemophilia A: a secondary claims database analysis. Abstract 866. 62nd ASH Annual Meeting and Exposition, 2020 Dec 5. Blood 2020; 136 (Suppl. 1): 13, doi: 10.1182/blood-2020-137632.
2. Shang A., Bienz N. S., Gadiraju R. et al. Real world safety of emcizumab: the first interim analysis in the European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS) database. Abstract 2685. 62nd ASH Annual Meeting and Exposition, 2020 Dec 7. Blood 2020; 136 (Suppl. 1): 29–30, doi: 10.1182/blood-2020-134905.
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.
