Studie PLATON: romiplostim u pacientů s ITP v reálné klinické praxi
Nedávno byly publikovány výsledky studie PLATON s romiplostimem, jež byla uskutečněna v zemích střední a východní Evropy včetně České republiky. Jednalo se o observační neintervenční kohortovou studii z reálné praxe a romiplostim byl použit v rámci svého indikačního vymezení.
Romiplostim v léčbě ITP
Chronická primární imunitní trombocytopenie (ITP) je autoimunitní onemocnění charakterizované předčasnou degradací a zhoršenou produkcí trombocytů. Na rozdíl od akutní fáze je zde typická dlouhodobá perzistence nízkého počtu trombocytů, často provázená krvácivými projevy typu hematomů, petechií a slizničního krvácení.
Moderní léčba zahrnuje mimo jiné romiplostim, což je mimetikum trombopoetinového (TPO) receptoru. Jeho podávání vede u řady pacientů ke zvýšení počtu trombocytů, často umožňujícímu redukci dávky či vysazení jiné specifické medikace pro kontrolu ITP.
Studie PLATON
Vstupní charakteristiky
Analyzována byla data od 100 pacientů starších 18 let, z nichž 56 % tvořily ženy. Medián doby sledování činil 24 měsíců. Před zahájením podávání romiplostimu dostávalo jinou léčbu zaměřenou na ITP 98 % pacientů, přičemž u 49 % se jednalo o ≥ 3 předchozí linie léčby. Splenektomii před vstupem do studie podstoupilo 23 % účastníků. Krvácení v průběhu 6 posledních měsíců před vstupem do studie prodělalo 40 % účastníků.
Účinnost a bezpečnost terapie romiplostimem
Podávání romiplostimu bylo zahájeno zhruba 1,92 roku (medián) od stanovení diagnózy ITP, medián střední dávky použité ve studii činil 2,62 μg/kg/týden. V průběhu léčby romiplostimem počet krevních destiček rychle stoupl nad 50 × 109/l (již týden od začátku terapie), celkem 20 % účastníků zažilo nezávažnou krvácivou komplikaci a 13 % podstoupilo splenektomii pro perzistentní ITP, netoleranci nežádoucích účinků léčby nebo z jiných důvodů.
Na konci studie bylo zjištěno, že 25 % účastníků dosáhlo trvalé odpovědi či remise.
U 1 pacienta byly popsány dvě závažné nežádoucí příhody (trombóza, dysfagie). Žádná ze sledovaných nežádoucích příhod nebyla fatální.
Závěr
Studie PLATON přinesla data o použití romiplostimu v reálné klinické praxi u neselektovaných pacientů s chronickou ITP. Účinnost přípravku odpovídala údajům ze 2 obdobných studií provedených v zemích západní Evropy. Pozorovaná incidence krvácivých příhod po zahájení studované léčby klesla cca na 1/3. Nemocní, u nichž se vyskytlo krvácení, většinou již zaznamenali krvácivé události dříve. 1/4 komplikovaných pacientů s chronickou ITP neodpovídající na předchozí léčbu dosáhla na konci studie remise.
(eza)
Zdroj: Mihaylov G., Skopec B., Sninska Z. et al. PLATON: use of romiplostim to treat chronic primary immune thrombocytopoenia. Memo 2020; 13: 227–234, doi: 10.1007/s12254-020-00580-6.
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.
