Romiplostim přináší benefit také u pacientů s ITP trvající méně než 1 rok

Romiplostim v léčbě ITP

Agonista receptoru trombopoetinu romiplostim (TPO-RA) byl schválen u pacientů s chronickou imunitní trombocytopenií (ITP) jako léčba 2. linie. V 1. linii se podávají kortikosteroidy s doplňkovou léčbou intravenózními imunoglobuliny. Ke zhodnocení přínosu romiplostimu u pacientů s ITP trvající po dobu kratší než 1 rok („nechronická“ ITP) byla potřebná další data. Poskytla je prezentovaná sdružená analýza 9 klinických studií, které probíhaly v letech 2002–2014.

Metodika analýzy

Sdružená analýza zahrnuje pacienty léčené pro ITP po dobu kratší než 1 rok (n = 311) či pacienty s chronickou ITP (n = 726), u nichž selhala 1. linie léčby a kteří dále dostali romiplostim (277 pacientů s trváním ≤ 1 rok; 634 nemocných s chronickou ITP) nebo placebo či standard léčby (n = 34 s onemocněním ≤ 1 rok; 92 s chronickou ITP).

Destičková odpověď byla definovaná jako dosažení hladiny trombocytů ≥ 50 × 10⁹/l, s výjimkou období 8 týdnů po podání záchranné medikace. Záchranná medikace byla pacientům na romiplostimu podávána z rozhodnutí investigátora pro léčbu či prevenci krvácení.

Subanalýza dle trvání ITP 

V subanalýze dle trvání ITP bylo ukázáno, že incidence destičkové odpovědi u ≥ 75 % měření byla vyšší pro romiplostim (při trvání ITP < 1 rok u 74 % a u ITP chronické u 71 % účastníků) oproti placebu či standardu péče (ITP trvající < 1 rok u 18 % a u ITP chronické u 9 % nemocných).

Možnost dosažení remise ITP bez potřeby další léčby

U pacientů sledovaných pod dobu ≥ 9 měsíců bylo dokumentováno, že 16 % pacientů ze skupiny s trváním ITP ≤ 1 rok bylo schopno přerušit léčbu romiplostimem a udržet počet trombocytů ≥ 50 × 10⁹/l po dobu ≥ 6 měsíců bez další léčby (tzv. TFR – treatment-free remission). Z pacientů s chronickou ITP dosáhlo 6 % remise bez nutnosti podání léčby.

Rizika nežádoucích účinků

Nezávisle na trvání ITP bylo dokumentováno nižší riziko závažných nežádoucích účinků spojených s léčbou romiplostimem oproti placebu/standardu léčby. Incidence závažných nežádoucích příhod u pacientů s trváním ITP ≤ 1 rok byla 51 vs. 90 příhod na 100 pacientů za rok ve skupině s romiplostimem vs. placebem/standardem péče. U chronické ITP byl pozorován obdobný trend (56 vs. 99 příhod/100 pacientoroků). Míra výskytu trombotických událostí byla v obou ramenech srovnatelná.

Závěr

Tato analýza ukázala podobný bezpečnostní profil romiplostimu a placeba/standardu péče. Na druhou stranu léčba romiplostimem vedla ke zvýšení počtu trombocytů u pacientů jak s ITP „nechronickou“, tak také s chronickou. Navíc byl pozorován vyšší počet dosažení remise ITP bez potřeby další léčby u pacientů, kteří užívali romiplostim v indikaci ITP po dobu kratší než 1 rok.

(eza)

Zdroj: Kuter D. J., Newland A., Chong B. H. et al. Romiplostim in adult patients with newly diagnosed or persistent immune thrombocytopenia (ITP) for up to 1 year and in those with chronic ITP for more than 1 year: a subgroup analysis of integrated data from completed romiplostim studies. Br J Haematol 2019; 185 (3): 503–513, doi: 10.1111/bjh.15803.