Rekombinantní faktor IX-BAX326 je bezpečný a účinný

BAX326 je rekombinantní faktor IX (rFIX; nonacog gamma), který je připraven bez jakéhokoliv přidání materiálů lidského či zvířecího původu. Virová inaktivace probíhá při přípravě ve dvou krocích (ošetření metodou solvent/detergent a dále nanofiltrací).

Recentně byly publikovány výsledky prospektivní studie, která zkoumala farmakokinetiku, hemostatickou činnost a bezpečnost produktu BAX326 u již dříve léčených pacientů s těžkou či středně těžkou formou hemofilie B. Do studie bylo zahrnuto 73 pacientů ve věku 12–65 let.

BAX326 byl dobře tolerován všemi pacienty. Nežádoucí příhody (AE) s incidencí 2,7 %, které byly hodnoceny jako spojené s léčbou daným produktem, byly přechodné a mírné, přičemž žádná nebyla hodnocena jako těžká (SAE – serious adverse event). Nebyly zaznamenány hypersenzitivní reakce, nebyl pozorován výskyt inhibitoru, nebyly popsány žádné trombotické příhody.

Profylaktická terapie o průměrné délce 6,2 měsíce (± 0,7) byla aplikována dvakrát týdně (průměrná dávka 49,5 IU/kg/infuze). Profylaxe byla efektivní v prevenci krvácivých epizod. Ve srovnání s on-demand terapií v historické skupině došlo při profylaxi s BAX326 ke statisticky významnému snížení průměrné míry ročního krvácení (4,2 při profylaxi vs. 20,0 při on-demand terapii). U téměř poloviny pacientů (43 %) nedošlo v průběhu studie vůbec k žádnému krvácení. 84,7 % ze zaznamenaných krvácení (celkový počet 249) bylo velmi dobře kontrolováno jednou či dvěma infuzemi BAX326. Hemostatická účinnost ve smyslu zástavy krvácení byla hodnocena jako excelentní či dobrá v 96 % všech krvácivých epizod.

Výsledky této studie s novým rekombinantním produktem rFIX BAX 326 prokazují u pacientů starších 12 let včetně bezpečnost a účinnost této látky při zástavě krvácení i při předcházení krvácivým epizodám, pokud je podávána v rutinní profylaktické léčbě.

(eza)

Zdroj: Windyga J., et al. Pharmacokinetics, efficacy and safety of BAX326, a novel recombinant factor IX: a prospective, controlled, multicentre phase I/III study in previously treated patients with severe (FIX level <1%) or moderately severe (FIX level ≤2%) haemophilia B. Haemophilia – publikováno online 9. července 2013; doi: 10.1111/hae.12228