Profylaxe dle hladiny faktoru VIII je u hemofilie A účinnější a levnější než standardní profylaxe

Metodika studie

Cílem této rakouské práce bylo zhodnotit nákladovou efektivitu individualizované profylaxe vedené podle farmakokinetiky FVIII oproti standardní profylaxi (s pravidelným podáváním fixní dávky 30 IU/kg každých 48 hodin) u pacientů se závažnou hemofilií A. Sledovanými parametry byly roční výskyt krvácení do kloubů (AJBR − annual joint bleeding rate), náklady na léčbu a přírůstková nákladová efektivita u hypotetické populace pacientů v horizontu 1 roku. Profylaxe dle farmakokinetiky byla vedena individuálně s cílem udržet nejnižší hladinu FVIII (trough) mezi 1 a 5 IU/dl. AJBR byl odhadnut podle vztahu mezi hladinou faktoru VIII a výskytem krvácení uvedeným v literatuře. Provedeny byly analýzy senzitivity.

Výsledky

Dávka FVIII byla snížena u 28 % pacientů, u nichž nejnižší hodnoty FVIII při standardní profylaxi přesahovaly 5 IU/dl. Na AJBR to mělo jen zanedbatelný vliv (+ 0,1 příhody krvácení/rok). U 10,6 % pacientů byla dávka FVIII naopak zvýšená, protože při standardní profylaxi nedosahovala nejnižší hladina FVIII 1 IU/dl, což vedlo k významnému snížení výskytu krvácení (– 1,9 případu/rok).

Celkově bylo dávkování profylaktické léčby dle hladiny FVIII spojeno s poklesem AJBR z 1,012 na 0,845 a s mírným snížením průměrné dávky infuze o 0,36 IU/kg. Znamenalo to úspory 5197 eur na pacienta a rok.

Závěr

Dávkování profylaktické léčby u závažné hemofilie A vedená podle hladiny FVIII je podle tohoto modelu účinnější a levnější než standardní profylaxe. Jeví se jako slibná strategie, která může zlepšit výsledky léčby a pomoci efektivnějšímu využití finančních zdrojů.

(zza)

Zdroj: Iannazzo S., Cortesi P. A., Crea R. et al. Cost-effectiveness analysis of pharmacokinetic-driven prophylaxis vs. standard prophylaxis in patients with severe haemophilia A. Blood Coagul Fibrinolysis 2016 Nov 24; doi: 10.1097/MBC.0000000000000610 [Epub ahead of print].