Pro hodnocení efektu profylaxe je vhodné kombinovat objektivní metody i pacienty zaznamenávané údaje

Pro neléčenou hemofilii jsou typická opakovaná kloubní krvácení, zejména do kotníků, kolenních kloubů a loktů. Následkem je narušení struktury kloubu vedoucí ke ztrátě funkce, těžké bolesti a disabilitě. Časné zahájení profylaktické terapie může předejít vývoji nepříznivého kloubního postižení zejména proto, že chrání před kloubním krvácením. Vzhledem k tomu, že jde o léčbu náročnou nejenom z finančního hlediska, ale také s ohledem na spolupráci pacientů a jejich rodin, je klíčové pravidelně vyhodnocovat výsledky takovéhoto léčebného přístupu a diskutovat je s pacienty.

Kritické zhodnocení výsledků – zejména efektivity – léčby pomáhá najít optimální léčebné strategie. Tato informace je navíc důležitá také k posouzení nákladové efektivity.

Metodika studie

K posouzení výsledků léčby v rutinní praxi je vhodné užívat validované nástroje. Cílem je používat takové, jež jsou efektivní, co nejméně zatěžují pacienta a současně se obsahově nepřekrývají. Studie zpracovaná mezinárodním týmem autorů se zaměřila na korelaci mezi různými pomůckami, jež se u hemofilie často používají. Výzkumníci tyto nástroje/pomůcky rozdělili na objektivní, zahrnující HJHS (Haemophilia Joint Health Score) a radiologické Petterssonovo skóre, a dále na dotazníky vyplňované pacienty zahrnující hodnocení počtu kloubních krvácení, HAL (Haemophilia Activities List) a škálovací systémy SF-36, SF6D a EQ-5D 9, zaměřené na kvalitu života spojenou se zdravím.

Výsledky

Do studie bylo zařazeno 90 pacientů s těžkou hemofilií A, kteří byli léčeni profylaxí (věkový medián na počátku terapie činil 3,4 roku). Hodnocení proběhlo v době, kdy věkový medián těchto pacientů dosáhl 25,5 roku (rozmezí 16,0–37,6).

Objektivně získané výsledky byly příznivé – medián HJHS byl 6 bodů (rozmezí škály 0–124), medián Petterssonova skóre 9 bodů (rozmezí škály 0–74 bodů). Výsledky hodnocené dle informací podaných pacienty ukázaly medián kloubních krvácení 5/rok, medián skóre HAL pak 96 bodů, což svědčí pro dobrou aktivitu. Objektivní hodnocení kloubních funkcí ukázalo velmi dobrou korelaci s radiologickým skóre a středně dobrou korelaci s doménami zaměřenými na fyzické funkce u dotazníků kvality života. Žádná korelace nebyla nalezena mezi objektivním hodnocením kloubních funkcí a počtem krvácení za rok či limity v aktivitách.

Studie také ukázala, že změny v kloubní funkci a struktuře se ihned nepromítnou do odpovědí pacientů hodnotících kvalitu života či případné omezení jejich denních aktivit.

Závěr

Autoři uzavírají, že péče o pacienty s hemofilií, kteří jsou léčeni profylakticky, zahrnuje také pravidelné hodnocení efektu léčby. Vedle sledování počtu krvácení je doporučeno používat také pomůcky objektivně hodnotící kloubní zdraví (jako vhodný nástroj lze použít validovaný skórovací systém HJHS, popřípadě radiologickou škálu, a v budoucnu snad i validované škály hodnotící kloub vyšetřený magnetickou rezonancí či ultrazvukem), ale také pomůcky, jež zhodnotí možné limity v denních aktivitách pacientů a kvalitu života spojenou se zdravím.

(eza)

Zdroj: Fischer K., Nijdam A., Holmström M. et al. Evaluating outcome of prophylaxis in haemophilia: objective and self-reported instruments should be combined. Haemophilia 2016 Mar 8, doi: 10.1111/hae.12901 [Epub ahead of print].